
A Napoli e Firenze il trattamento di patologie ereditarie con Voretigene neparvovec*, la prima terapia genica di Novartis
Entro fine 2019 due piccoli pazienti italiani saranno trattati con Voretigene neparvovec*, la prima terapia genica di Novartis usata per il trattamento di una malattia ereditaria della retina che porta molto velocemente alla cecità i bambini colpiti. La terapia è indicata nei piccoli pazienti e negli adulti con la perdita della vista causata da mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e in possesso di un numero sufficiente di cellule retiniche vitali. Il trattamento - sottolinea Novartis - è in grado di ripristinare la funzionalità visiva dei piccoli pazienti. "Siamo in attesa dell' ok di Aifa ma siamo ottimisti che entro fine anno saranno trattati i primi due pazienti in Italia", ha spiegato Gaia Panina, direttore medico di Novartis Italia.
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In Lombardia i ricoveri per virus respiratorio sinciziale nei bambini sotto l’anno si sono dimezzati dopo l’immunizzazione con nirsevimab. I dati su Emerging Infectious Diseases.
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Nuovi dati clinici rafforzano il ruolo della terapia genica nella maculopatia umida, con risultati positivi fino a 2 anni anche nei pazienti resistenti alle terapie standard.
Ipotesi di estendere la presa in carico pediatrica fino alla maggiore età per alleggerire i medici di famiglia. Costo stimato oltre 500 milioni l’anno. I pediatri: proposta condivisa, ma non può restare isolata
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