
A Napoli e Firenze il trattamento di patologie ereditarie con Voretigene neparvovec*, la prima terapia genica di Novartis
Entro fine 2019 due piccoli pazienti italiani saranno trattati con Voretigene neparvovec*, la prima terapia genica di Novartis usata per il trattamento di una malattia ereditaria della retina che porta molto velocemente alla cecità i bambini colpiti. La terapia è indicata nei piccoli pazienti e negli adulti con la perdita della vista causata da mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e in possesso di un numero sufficiente di cellule retiniche vitali. Il trattamento - sottolinea Novartis - è in grado di ripristinare la funzionalità visiva dei piccoli pazienti. "Siamo in attesa dell' ok di Aifa ma siamo ottimisti che entro fine anno saranno trattati i primi due pazienti in Italia", ha spiegato Gaia Panina, direttore medico di Novartis Italia.
Arriva un’app che prevede i capricci dei bambini e avvisa i genitori in tempo reale, aiutandoli a intervenire prima che la crisi esploda.
Nuovi dati clinici rafforzano il ruolo della terapia genica nella maculopatia umida, con risultati positivi fino a 2 anni anche nei pazienti resistenti alle terapie standard.
La terapia genica RGX-314 mostra efficacia fino a 4 anni e apre alla possibilità di trattare la maculopatia umida con una sola iniezione intravitreale.
Sin: l’alcol è una sostanza tossica e teratogena in grado di passare sempre la barriera placentare, indipendentemente dall’unità alcolica assunta o dalla frequenza di consumo o dall’epoca gestazionale e raggiunge il feto
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