Aumentano i farmaci disponibili per le malattie rare e solo lo scorso anno ne sono arrivati sul mercato ben 11, portando a 106 quelli disponibili in Italia. Eppure, la spesa per queste terapie complessivamente rallenta la crescita, che si attesta al +5,9% nel 2018. Diminuiscono i tempi d'accesso alle cure, ma restano ancora di circa 4 mesi e mezzo più lunghi di quanto previsto per legge. Questa la fotografia scattata dal terzo Rapporto dell'Osservatorio Farmaci Orfani(Ossfor). Dall'emofilia alla distrofia di Duchenne, secondo le stime vi sono in Italia circa 2 milioni di persone con una malattia rara, anche se molti non hanno ancora avuto una diagnosi.

Grazie all'ultimo aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza (Lea), oggi sono 433.000 coloro che non pagano il ticket. Per loro il Servizio Sanitario Nazionale spende, tra visite, analisi, ricoveri e farmaci, circa 2 miliardi, pari all'1,7% della spesa sanitaria. In particolare, la spesa legata ai farmaci "cresce molto meno di quel che si temesse: era stata del +25% tra il 2016 e il 2017, periodo in cui sono arrivate molte terapie nuove sul mercato, mentre nel 2018 l'aumento è stato del 5,9%", precisa Barbara Polistena, ricercatrice del Crea Sanità. Destinati alla cura delle malattie talmente rare da non consentire ricavi che permettano di recuperare i costi sostenuti per il loro sviluppo, i farmaci detti 'orfani' rispondono a un bisogno di salute pubblica, per questo la loro introduzione nel mercato è stata favorita negli ultimi anni. Con la precedente legge di bilancio, tuttavia, alcuni sono stati tolti dalla lista dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), perdendo i benefici come l'esclusione dal pagamento del payback.

Una novità che non piace agli esperti. "Il 44% dei farmaci orfani fattura meno di 5 milioni di euro l'anno - aggiunge Federico Spandonaro, dell'Università di Roma Tor Vergata e direttore del Crea Sanità - questo conferma nella stragrande maggioranza dei casi la correttezza degli incentivi riconosciuti, e la necessità di ripensare la norma che li ha levati ad alcune molecole certamente 'orfane' da un punto di vista economico". Una sfida raccolta dalla politica. "Stiamo lavoriamo a un emendamento alla Legge di Bilancio per correggere questo errore", ha assicurato Maria Castellone, capogruppo del Movimento 5 Stelle in Commissione Igiene e Sanità del Senato. Tra le buone notizie, la riduzione dei tempi di autorizzazione per i farmaci orfani, quasi dimezzata dal 2009.

Nonostante ciò, ci vuole ancora troppo per la negoziazione Aifa, precisa il coordinatore di Ossfor, Francesco Macchia: "sono necessari in media 239 giorni, ovvero quasi 8 mesi, nonostante il decreto Balduzzi preveda una procedura agevolata della durata massima di 100 giorni: si tratta di un ritardo 4 mesi e mezzo. A questo si aggiunge il tempo per l'introduzione nei prontuari regionali, che variano da regione a regione". I malati rari "non possono concedersi il lusso di aspettare, conclude Paola Binetti, presidente del Gruppo interparlamentare Malattie Rare, "perché sul piatto della bilancia c'è, da un lato l'assenza di terapie, e dall'altro l'unica terapia disponibile".