Il Parkinson giovanile, che si manifesta tra i 20 e 50 anni di età, potrebbe iniziare a svilupparsi nel cervello già prima della nascita. A scoprire dei segni molecolari già in utero è uno studio pubblicato su Nature Medicine, che apre anche la strada a nuove potenziali terapie. I ricercatori del Cedars-Sinai Medical Center, in California hanno ricavato cellule staminali pluripotenti indotte provenienti da cellule di pazienti con Parkinson a esordio giovanile e le hanno utilizzate per ottenere neuroni che producono dopamina. Proprio il calo di produzione di questa sostanza è associato infatti alla malattia neurodegenerativa.

In questo modo è stato possibile esaminare lo sviluppo dei neuroni dopaminergici ed evidenziarvi un accumulo della proteina alfa-sinucleina (fenomeno ricorrente nel Parkinson), e il malfunzionamento dei lisosomi, le cellule che smaltiscono le molecole estranee e che, se difettose, provocano l'accumulo di alfa-sinucleina. In questi pazienti, chiarisce Clive Svendsen, principale autore dello studio, "i neuroni della dopamina gestiscono male l'alfa-sinucleina per un periodo di 20 o 30 anni, facendo poi iniziare a emergere i sintomi del Parkinson".   Sfruttando i modelli di neuroni ottenuti dalle staminali, i ricercatori hanno testato una serie di molecole. In particolare, l'ingenolo mebutato, già approvato anche in Italia per il trattamento di formazioni precancerose della pelle, si è dimostrata capace di ridurre la concentrazione di alfa-sinucleina nei neuroni in vitro e sui topi. I risultati per i ricercatori, "forniscono la speranza che un giorno potremmo riuscire a individuare e curare precocemente questa malattia, per evitare che si sviluppi negli individui a rischio".