La terapia con Ridisplam migliora la sopravvivenza in bimbi con Sma-1

La terapia con Risdiplam migliora significativamente la sopravvivenza e il raggiungimento delle tappe fondamentali dello sviluppo motorio nei bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1. Lo dimostrano i dati a 1 anno emersi dalla Parte 2 dello studio Firefish, presentati da Roche, l'azienda che lo ha messo a punto, al congresso della American Academy of Neurology.   Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario, con il 29% dei bambini in grado di stare seduti senza supporto per cinque secondi entro il mese 12. Nella storia naturale della Sma di tipo 1, sottolinea Roche, nessun bambino raggiunge questa tappa fondamentale. Inoltre, 18 bambini (43,9%) erano in grado di mantenere la testa dritta, 13 (31,7%) di rotolarsi su un fianco e 2 (4, 9%) di stare in piedi con un supporto.

"Questi risultati confermano l'efficacia clinicamente significativa di risdiplam nei bambini con una malattia in stadio avanzato e difficile da trattare - ha dichiarato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche -. Ringraziamo la comunità SMA per la sua collaborazione e soprattutto le 62 famiglie in tutto il mondo che hanno partecipato alle Parti 1 e 2 dello studio Firefish".   Risdiplam è in fase di studio in un vasto programma di sperimentazione clinica sulla Sma, i cui pazienti hanno un'età compresa tra zero e 60 anni e comprendono anche pazienti pre-sintomatici e pazienti precedentemente trattati con altre terapie mirate. A novembre 2019, la Food and Drug Administration statunitense ha accordato a risdiplam la Priority Review (revisione prioritaria), in base alla quale ci si attende l'approvazione entro il 24 agosto 2020.   In un endpoint esplorativo, il 95% dei bambini in vita a 12 mesi ha mantenuto la capacità di deglutire e l'89% era in grado di nutrirsi per via orale. Al contrario, in una coorte di storia naturale, tutti i bambini con SMA di tipo 1 di età superiore a 12 mesi hanno avuto bisogno di nutrizione artificiale.