"Il nostro studio mostra che le vescicole extracellulari sono mediatori bioattivi in ;;grado di trasferire i benefici della medicina (in questo caso, gli inibitori Hdac) per trattare la distrofia di Duchenne", afferma Pier Lorenzo Puri, docente al Sanford Burnham Prebys tra gli autori dello studio. Nell'attuale sperimentazione clinica, i pazienti con Sindrome di Duchenne sono trattati con questo inibitore a dosi non ottimali a causa del rischio di effetti collaterali avversi. Gli studiosi ritengono che le vescicole extracellulari possano fornire uno strumento trapiantabile privo di cellule, in modo tale da superare gli effetti indesiderati causati dall'uso cronico ad alte dosi. "Questo nuovo approccio di utilizzo di vescicole extracellulari farmacologicamente corrette può essere utilizzato per somministrare in modo sicuro farmaci come l'inibitore Hdac direttamente ai muscoli distrofici per ottenere l'azione benefica che altrimenti si otterrebbe solo a dosi tossiche più elevate", dice Puri. Secondo gli studiosi, questi risultati potrebbero essere estesi anche ad altre condizioni e malattie.