Damoctocog alfa pegol, un nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita prodotto da Bayer, è indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni
Una sola infusione, con un trattamento che si può fare solo una volta alla settimana: per i circa 4.000 pazienti italiani affetti da emofilia A si è aperta questa nuova opportunità grazie al damoctocog alfa pegol, un nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita prodotto da Bayer, indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni. Uno studio ha dimostrato che nel 90% dei casi ha diminuito la frequenza di infusioni mantenendo l'efficacia, consentendo così di ottenere l'indicazione per la somministrazione anche una sola volta la settimana. Questa ricerca, spiega Maria Elisa Mancuso, ematologa del Centro Trombosi e Malattie Emorragiche dell'Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (Milano), ha "confermato la riduzione della frequenza di infusioni, la sicurezza e l'efficacia". "In base alle mie prime esperienze con damoctocog - dice Raimondo De Cristofaro, del Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche della Fondazione Policlinico Universitario Gemelli Irccs di Roma - abbiamo risposto efficacemente alla necessità dei pazienti di cambiare lo stile di vita, ottimizzando la frequenza delle infusioni, riducendo il dolore articolare e permettendo loro di riprendere l'attività fisica.
L'approvazione di Aifa è basata sui risultati del trial di fase 3 monarchE che ha raggiunto il suo endpoint primario alla seconda analisi ad interim sull'efficacia, mostrando un miglioramento statisticamente significativo nella sopravvivenza libera d
Il trattamento con ofatumumab fino a sei anni continua a essere ben tollerato con risultati di sicurezza coerenti, a sostegno del profilo beneficio-rischio favorevole di ofatumumab nella SMR
In questi giorni la pratica per renderlo rimborsabile e quindi utilizzabile negli ospedali è sotto la lente dell’Agenzia del Farmaco. L’iter è lungo, ma secondo gli esperti il via libera sarà a luglio
I dati Pharma Data Factory (PDF): nel primo trimestre del 2024 questi indicatori diventano rispettivamente 455,4 milioni di confezioni e 4,6 miliardi di euro
"Nuovo Jak inibitore riduce sintomi splenomegalia e migliora anemia". Rosati (Gsk): "Nuovo Jak inibitore già usato in 230 italiani"
Ma per i pazienti il cambiamento è fonte di timori e di paure
Secondo l’ultimo rapporto dell'Istituto Superiore di Sanità sulle coagulopatie congenite del 2022, i pazienti sono in totale 9.784: circa 30 per cento con emofilia A, 28,6% con malattia di von Willebrand 7,2% con emofilia B e 34,1% con carenze di alt
L'8° Simposio Internazionale sulla Leucemia Acuta Promielocitica (LAP), tenutosi a Roma il 10 e 11 aprile 2024, ha esplorato nuovi approcci terapeutici per minimizzare le complicanze della malattia e migliorare la qualità di vita
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