I beta-talassemici, circa 7.000 in Italia, sono costretti a fare i conti con una malattia genetica, ereditaria, causata da un difetto di produzione dell'emoglobina. Sabato scorso si è celebrata la Giornata Mondiale della Talassemia, con l'obiettivo di sensibilizzare i cittadini su questa patologia che ha un notevole impatto sulla qualità di vita. Sul fronte della ricerca scientifica arriva però una buona notizia: per la prima volta, un nuovo farmaco (luspatercept) ha dimostrato di ridurre il numero di trasfusioni necessarie, limitando così l'accumulo di ferro e le comorbidità conseguenti, con una speranza di miglioramento sulla sopravvivenza.

All'innovazione nella cura della beta-talassemia è stata dedicata una conferenza stampa virtuale, promossa da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb. "Oggi, una molecola innovativa è in grado di ridurre la necessità di trasfusioni - sottolinea Maria Domenica Cappellini, Ordinario di Medicina Interna all'Università degli Studi di Milano -. Consiste in un'iniezione sottocutanea ogni 21 giorni e il farmaco può essere somministrato potenzialmente a tutti i pazienti colpiti da beta-talassemia, a differenza di altre opzioni disponibili come il trapianto di midollo, unica terapia che può condurre alla guarigione ma con il limite della disponibilità di un donatore compatibile, o della terapia genica, ancora da consolidare". “La nuova molecola - spiega ancora Cappellini - consente la produzione di globuli rossi maturi, come dimostra lo studio di fase III BELIEVE pubblicato sul New England Journal of Medicine".

Il farmaco è approvato in Europa. Attualmente, nel periodo di negoziazione con l'agenzia regolatoria italiana (AIFA), sono stati attivati programmi compassionevoli per permettere ai pazienti di accedere alla terapia prima della commercializzazione. Ad oggi, sono arrivate richieste di attivazione del programma ad uso compassionevole da 57 centri, con oltre 100 pazienti già inclusi.