Un dialogo costante fra pazienti, clinici e istituzioni per fare rete comune sulle Atmp, le Terapie avanzate, le cure che comprendono le terapie cellulari, geniche e di ingegneria dei tessuti. Questo il focus del webinar “Terapie avanzate in Italia: l’oggi e il domani” organizzato dall’Istituto Superiore di Sanità e da Assobiotec-Federchimica. L’obiettivo è quello di trovare insieme un nuovo modello di gestione di queste terapie per farle arrivare velocemente al letto del paziente con interventi in tutte le fasi di sviluppo del farmaco: dalla preclinica allo sviluppo clinico fino all’autorizzazione e alla somministrazione ai pazienti. Negli ultimi 12 mesi sono state approvate da Ema, l’Autorità europea dei medicinali, 4 nuove Atmp. Oggi sono 14 quelle già in commercio in Europa, approvate per 17 indicazioni. Sette hanno ricevuto la rimborsabilità da Aifa, l’Autorità italiana per il farmaco, mentre sei sono in corso di valutazione. I dati dell’ultimo Report Atmp Forum, dicono anche che le nuove sperimentazioni in corso sono per una ventina di patologie e che le aree terapeutiche maggiormente coinvolte sono l’oncologia e l’ematologia. Una fotografia che mostra come il numero di queste terapie è destinato rapidamente a crescere. Un trend confermato anche dai dati di Alliance Regenerative Medicines che parlano di più di 2.600 studi clinici nel mondo, di cui più di 240 già in fase 3 (158 portati avanti dall’industria bio-farmaceutica, 85 da accademia, governi o altre istituzioni).

“Le terapie avanzate rappresentano una frontiera importante e una significativa risorsa per il futuro ma si confrontano con una sfida altrettanto importante che è quella dell’accesso all’innovazione”, spiega Patrizia Popoli direttrice del Centro nazionale ricerca e valutazione preclinica e clinica dei farmaci dell’Iss, che aggiunge come “la sfida” sia tutta questa, “sebbene siano stati fatti dei passi avanti”. “Pazienti affetti da malattie gravi e prive di terapie soddisfacenti hanno il diritto di accedere rapidamente a trattamenti potenzialmente efficaci”, aggiunge. “Quando una dozzina di anni fa è nato, in Assobiotec-Federchimica, il gruppo di lavoro Cell & Gene, specificamente dedicato alle terapie avanzate – aggiunge Luigi Boano, vicepresidente dell’associazione industriale - poteva sembrare a molti un prematuro salto in avanti. Era invece forte in noi la consapevolezza di quanto queste terapie avrebbero rappresentato, in futuro, il radar delle cure per diverse malattie dall’esito infausto: malattie rare, tumori”. Assobiotec-Federchimica ha presentato un position paper nel quale, prosegue Boano, “sono analizzate e proposte raccomandazioni per una corretta, efficace, sostenibile e sicura gestione delle diverse fasi del processo di gestione degli Atmp”.