
Collaborazione tra pubblico e privato e i benefici nei prossimi anni. Per Annarita Egidi, Amministratore Delegato Takeda Italia (clicca qui per la video intervista) si tratta di "Un grande focus per la ricerca per le mattie rare". "Oggi soltanto ne nostro portafoglio abbiamo trattamenti per 13 malattie rare - precisa Egidi -, e nella nostra pipeline il 50% dei farmaci sviluppa la designazione di farmaco orfano. Quindi effettivamente sul fronte della ricerca abbiamo un impegno importantissimo". "Se parliamo invece di cosa sta accadendo in Italia, gli ultimi due anni, sono stati molto importanti - aggiunge l'Ad dell'azienda -. Il tavolo tecnico per le malattie rare e il testo unico sulle malattie rare, hanno portato all'attenzione i temi importanti per i pazienti. Come azienda leader in ambito malattie rare, noi abbiamo il dovere di andare oltre questa ricerca. E quindi mettere insieme questo momento dell'Italia, in cui c'è grande attenzione alle malattie rare, con la nostra possibilità di supportare i pazienti in tutto il loro percorso di cura dalla diagnosi alla terapia". " Credo che sia il momento giusto e ci sentiamo questa responsabilità per cui siamo anche strutturati come azienda con una business unit dedicata proprio le malattie rare, che abbiamo inaugurato lo scorso novembre, a cercare di supportare i pazienti sia nella diagnosi, sia nella gestione della terapia, sia nella terapia stessa con la nostra ricerca e quindi insieme a quello che si potrà fare con le risorse del PNRR, sicuramente dare una spinta positiva e un miglioramento della qualità della vita dei pazienti", conclude Annarita Egidi.
Oberto Mandia

Il IX Report Italiano sugli ATMP, presentato agli ATMP Days 2026, evidenzia un settore in espansione: 271 studi clinici in fase avanzata, quasi la metà dedicati alle malattie rare. In Europa 33 terapie autorizzate, ma solo 16 rimborsate in Italia.

Sintomi difficili da riconoscere possono rallentare l’individuazione della patologia, con conseguenze sulla qualità di vita. L’appello di clinici, pazienti e istituzioni: servono presa in carico precoce e accesso rapido ai centri di riferimento

Presentato a Roma il documento promosso da OMaR con società scientifiche, medici e associazioni dei pazienti. L’obiettivo è rafforzare la diagnosi tempestiva, la multidisciplinarietà e l’equità nell’accesso alle cure per l’amiloidosi cardiaca da tran

Lo studio dell’Istituto superiore di sanità rivela una forte variabilità nelle forme cliniche e nei tempi della diagnosi. Dal 30 ottobre 2026 meningocele e mielomeningocele entreranno inoltre tra le malattie rare esenti.
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