Farmaci orfani per malattie rare in aumento, 146 già autorizzati

Cresce la disponibilità di farmaci orfani in Italia: al 31 dicembre 2023, su 155 farmaci autorizzati dall'Agenzia europea per i medicinali (Ema), ben 146 risultano disponibili nel nostro Paese, pari al 94,2% del totale. Un dato in crescita rispetto all'84,9% dell'anno precedente, che conferma l'Italia al secondo posto in Europa, dietro solo alla Germania. È uno dei dati emersi dall'11/mo Rapporto MonitoRare, presentato oggi a Roma da Uniamo - Federazione Italiana Malattie Rare. In aumento anche il consumo e la spesa per farmaci orfani: nel 2023 hanno rappresentato lo 0,05% del consumo totale, con un'incidenza dell'8,5% sulla spesa farmaceutica nazionale, rispetto allo 0,04% e al 6% del 2022. Per confronto, la spesa per farmaci oncologici è stata del 18,4%.

 Positivo anche l'incremento dei farmaci inclusi nell'elenco della Legge 648/1996: 68 nel 2024, contro i 31 del 2018 e i soli 13 del 2012. Cresce anche la formazione dei medici: 76 i corsi Ecm dedicati alle malattie rare nel 2024. Cresce la copertura dei registri regionali (+30.000 unità) e aumentano i centri italiani coinvolti nelle European Reference Network: erano 66 nel 2021, sono 78 nel 2024, per un totale di 262 centri.  Persistono però "disuguaglianze territoriali, tempi non sempre omogenei nell'accesso alle terapie" e carenze nella presa in carico multidisciplinare. "Una fotografia a tinte chiaroscure - spiega la presidente di Uuniamo Annalisa Scopinaro - che riflette da un lato i progressi del sistema, dall'altro l'urgenza di un rafforzamento strutturale, equo e omogeneo". Per raggiungere questi obiettivi è essenziale il lavoro del Registro nazionale malattie rare, che con il suo flusso di dati è lo strumento tramite il quale il Centro Nazionale Malattie Rare effettua il monitoraggio della rete assistenziale. "I dati - spiega il presidente dell'Istituto Superiore di Sanità Rocco Bellantone - sono un elemento fondamentale nelle decisioni di sanità pubblica perché forniscono le basi per identificare i bisogni, valutare i rischi e monitorare l'efficacia degli interventi".