
La diagnosi è stata possibile poiché la Puglia, unica regione italiana, ha reso obbligatorio lo screening per tutti i neonati
E' stata somministrata nell'ospedale pediatrico Giovanni XXIII di Bari, per la prima volta in Italia, la terapia genica ad una neonata di appena 23 giorni alla quale è stata diagnosticata la Sma (atrofia muscolare spinale) due settimane fa. La diagnosi è stata possibile poiché la Puglia, unica regione italiana, ha reso obbligatorio lo screening per tutti i neonati. Alla bimba è stato somministrato il farmaco Zolgensma. "È il miracolo della diagnosi precoce della Sma", commenta il presidente della Commissione regionale Bilancio e programmazione Fabiano Amati, che ha proposto la legge per introdurre l'obbligo di screening su tutti i neonati.
La percezione del tatto non dipende solo dal contatto fisico: il cervello sente un tocco solo se riconosce quella parte del corpo come propria.
Nuovi dati clinici rafforzano il ruolo della terapia genica nella maculopatia umida, con risultati positivi fino a 2 anni anche nei pazienti resistenti alle terapie standard.
La terapia genica RGX-314 mostra efficacia fino a 4 anni e apre alla possibilità di trattare la maculopatia umida con una sola iniezione intravitreale.
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