Molecola sintetica rallenta la Sma, studio torinese
La molecola è in grado di migliorare le funzioni motorie, attenuare l'atrofia muscolare e promuovere la maturazione delle giunzioni neuromuscolari in un modello sperimentale di Sma
Una ricerca dell'Università di Torino, pubblicata sulla prestigiosa rivista americana Proceedings of the National Academy of Sciences (Pnas), dimostra come una piccola molecola sintetica chiamata MR-409, sia capace di rallentare la progressione della Sma, l'Atrofia Muscolare Spinale. La Sma è una malattia neuromuscolare rara dell'infanzia, caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni, le cellule nervose che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone il movimento. La Sma, che ha un'incidenza di circa 1 su 10.000 nati vivi, provoca debolezza, atrofia muscolare progressiva e complicazioni respiratorie. È causata da mutazioni del "gene per la sopravvivenza del motoneurone" e conseguente carenza della proteina Smn (Survival Motor Neuron), essenziale per la sopravvivenza e il normale funzionamento dei motoneuroni.
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