Colangite Biliare Primitiva (PBC), IPSEN e EpaC promuovono la conoscenza su questa malattia rara del fegato

La colangite biliare primitiva (PBC), un tempo nota come cirrosi biliare primitiva, è una malattia epatica rara, autoimmune, progressiva1 caratterizzata dalla graduale distruzione dei piccoli dotti biliari epatici, deputati al trasporto della bile dalle cellule epatiche alle vie biliari maggiori, quindi nell’intestino. Se non trattata, la patologia può portare all’insufficienza epatica con necessità di trapianto di fegato.

I sintomi più comuni della PBC comprendono fatica cronica e prurito, all’apparenza generici ma che, se sottovalutati, possono diventare gravemente debilitanti con un impatto negativo sulla qualità di vita delle persone affette da questa patologia1.

  L’informazione, quindi, riveste una importanza fondamentale per il riconoscimento dei sintomi e per la relativa diagnosi precoce.  Ipsen, azienda biofarmaceutica attiva nella ricerca di soluzioni innovative in oncologia, neuroscienze e malattie rare, contribuisce alla diffusione di informazioni volte ad aumentare la consapevolezza su questa malattia rara e ancora poco conosciuta.

La PBC colpisce prevalentemente le donne (9 diagnosi su 10 interessano le pazienti di sesso femminile5 ) tra i 30 e i 60 anni di età. Attualmente le persone affette da questa patologia, nel nostro paese, sono stimate in circa 27,90 per 100 mila abitanti, con una incidenza annuale di 5,31 casi per 100.0002. In Europa la prevalenza è stimata in circa 22,7 persone per 100 mila abitanti3.  "Siamo certi che garantire una maggiore diffusione di informazioni su questa patologia, che colpisce soprattutto le donne, può contribuire a riconoscerne i sintomi e migliorare la diagnosi. Allo stesso tempo, è fondamentale indirizzare i pazienti nelle strutture ospedaliere adeguate in grado di curare al meglio questa patologia rara" ha affermato Ivan Gardini, Presidente di EpaC, l’associazione italiana di pazienti con epatiti e malattie del fegato.

A livello internazionale Ipsen ha lanciato la campagna di disease awareness "Ask me about PBC" realizzata in collaborazione con la PBC Foundation e con alcuni specialisti con l’obiettivo di incoraggiare la popolazione a porre domande dal sito https://www.pbcfoundation.org.uk

L’importanza dell’informazione e del dialogo con i pazienti è sottolineata dal Prof. Marco Carbone, studioso di malattie autoimmuni del fegato presso l’Università di Milano-Bicocca: "In un sondaggio del consorzio scientifico internazionale PBC Study Group è emerso che molti pazienti ricevono informazioni limitate sui cambiamenti che dovranno adottare nello stile di vita utili per migliorare la loro condizione e sulle terapie disponibili o in sperimentazione. Il bisogno principale delle persone affette da CBP è poter convivere con i sintomi della malattia senza esserne sopraffatti, in modo da avere una quotidianità ed una vita sociale dignitose. Penso che sia indispensabile continuare a supportare la ricerca per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da questa malattia rara".

Bibliografia:

1. Kimagi T, et al.. Orphanet J Rare Dis. 2008; 3:1

2. Marzioni M, et al Digestive and Liver Disease 2019 ; 51 : 724–729

3. Gazda J, et al. Can J Gastroenterol Hepatol. 2021 ; 915 -1525

4. Lu et al. Clinical Gastro and Hepatol 2018; 16:1342-1350

5. Galoosian et al. Journal of Clinical and Transplantation Hepatology 2020; 8:49-60