Le dislipidemie – alterazioni dei grassi nel sangue come colesterolo e trigliceridi – non sono semplici variazioni di laboratorio: sono segnali d’allarme precisi, spesso silenziosi, ma potenzialmente letali. Secondo le più recenti evidenze, la loro gestione efficace può fare la differenza tra una vita sana e un evento cardiovascolare grave. Ed è proprio su questo fronte che arrivano nuove, promettenti notizie: uno studio internazionale appena presentato al Congresso Annuale dell’American College of Cardiology (Acc) a Chicago, e pubblicati contestualmente sul JACC, apre la strada a una terapia innovativa, capace di agire in modo mirato e prolungato, con risultati che potrebbero cambiare l’approccio clinico alle dislipidemie, soprattutto nei pazienti ad alto rischio. Ecco cosa dicono i dati e perché questa novità potrebbe riguardare da vicino milioni di italiani.

I risultati positivi sono quelli dello studio di fase IIb Pursuit che hanno dimostrato che il farmaco AZD0780 riduce in maniera statisticamente significativa il colesterolo legato alle lipoproteine ??a bassa densità quando somministrato come trattamento aggiuntivo alla terapia standard con statine, rispetto al placebo.

AZD0780 è un inibitore sperimentale della proteina PCSK9 da assumere per via orale una volta al giorno per i pazienti che attualmente non raggiungono il target specifico di riduzione dell'LDL-C nonostante le terapie ipolipemizzanti standard come le statine. Dopo 12 settimane di trattamento, AZD0780 30 mg assunto una volta al giorno (in aggiunta alla terapia standard con statine, e somministrato senza necessità di digiuno o restrizioni alimentari) ha portato a una riduzione del 50,7% del colesterolo legato alle lipoproteine ??a bassa densità (LDL-C) rispetto al basale. Un’efficacia simile è stata osservata indipendentemente dal fatto che i partecipanti allo studio ricevessero dosi di statina di intensità moderata o elevata al basale. Inoltre, AZD0780 30mg ha consentito all’84% dei partecipanti allo studio di raggiungere il target di Ldl-C raccomandato dalle linee guida dell'American Heart Association/American College of Cardiology (< 70 mg/dL), rispetto al 13% dei partecipanti sottoposti alla sola terapia di base con statine.

 Un livello elevato di Ldl-C plasmatico, rappresenta un fattore di rischio chiave per l’insorgenza di malattie cardiovascolari aterosclerotiche, tra cui ictus e infarto, e un problema significativo di salute pubblica. Si stima che più del 70% dei pazienti in tutto il mondo non riesca a raggiungere i target di LDL-C raccomandati dalle linee guida. “Lo studio Pursuit – ha spiegato Michael J Koren, Direttore Sanitario del Jacksonville Center for Clinical Research, Florida, e International Lead Investigator dello studio - dimostra il potenziale di AZD0780 nel fornire una importante opzione terapeutica orale, da somministrare una volta al giorno, per ottenere una maggiore riduzione del colesterolo Ldl, in aggiunta allo standard di cura, per milioni di pazienti a rischio di gravi eventi cardiovascolari tra cui la morte prematura. Questi risultati sono particolarmente rilevanti perché la maggior parte dei pazienti con malattia aterosclerotica attualmente non raggiunge gli obiettivi di Ldl-C, nonostante la disponibilità di terapie ipolipemizzanti come statine e inibitori di PCSK9 iniettivi”.