Emoglobinopatie, un piano in 10 punti per una gestione più efficace

Un documento in 10 punti per migliorare in Italia la gestione delle emoglobinopatie, gruppo di malattie genetiche del sangue. E' quello realizzato da The European House – Ambrosetti con il contributo non condizionante di Vertex Pharmaceuticals. Tra le priorità indicate dal report “Strategie e proposte per migliorare la gestione delle emoglobinopatie in Italia”, presentato oggi a Roma alla presenza delle istituzioni e comunità scientifica, la necessità della piena attuazione della Rete e del Registro Nazionale delle emoglobinopatie per una gestione coordinata e uniforme sul territorio. Servono anche Linee Guida nazionali e Pdta regionali condivisi, il potenziamento dei Centri con risorse, tecnologie e personale multidisciplinare, e programmi di prevenzione e screening a tutta la popolazione.

Fondamentale, infine, sostenere la formazione specifica dei professionisti e rafforzare le campagne per la donazione del sangue.

Il documento "rappresenta un passo importante verso la costruzione di un nuovo modello nazionale di governance, capace di garantire uniformità di accesso e qualità nelle cure“, spiega Rossana Bubbico, Senior Consultant, The European House – Ambrosetti. In Italia si stimano circa 7mila persone affette da beta-talassemia e tra 2.300 e 4.500 con drepanocitosi, mentre il 6,5% della popolazione è portatore di un difetto ereditario dell’emoglobina, con un impatto sanitario e sociale rilevante. Secondo gli esperti, negli ultimi decenni l’Italia ha migliorato significativamente la sopravvivenza dei pazienti, ma resta necessario armonizzare modelli regionali e rafforzare l’organizzazione dei Centri per garantire standard di cura omogenei.

"Accanto alle reti - dichiara Raffaella Colombatti dell'Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica (Aieop)- servono anche programmi informativi per medici e pazienti, perché solo una conoscenza diffusa può rendere prevenzione, diagnosi precoce e presa in carico multidisciplinare efficaci”. Per Filomena Longo, Componente del Comitato Direttivo della Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie (Site), “l’esperienza italiana nella gestione delle emoglobinopatie è un esempio di eccellenza clinica e scientifica, tuttavia, la diversità dei modelli regionali impone un impegno comune per armonizzare criteri e organizzazione dei Centri”. Necessaria un’evoluzione dei modelli di presa in carico, fondati su un dialogo costante tra Centri specialistici, Centri trapianto e medicina territoriale, per un ripensamento organizzativo (infrastrutturale, tecnologico e di organico). “Nuove terapie chiedono nuovi paradigmi - conclude Mattia Algeri Responsabile Unità clinica, Gruppo Italiano per il Trapianto di Midollo Osseo, cellule staminali emopoietiche e terapia cellulare (Gitmo) - Solo l’evoluzione dei percorsi assistenziali può tradurre il potenziale delle nuove cure in benefici concreti per ogni paziente”.