"Bambini farfalla" bloccati dalla burocrazia: due anni di sperimentazioni ferme, migliaia di pazienti in attesa

In Italia, una delle frontiere più avanzate della ricerca biomedica è stata bloccata dalla burocrazia, lasciando migliaia di pazienti in attesa di terapie che potrebbero salvargli la vita. Si tratta delle sperimentazioni cliniche per la cura dell’Epidermolisi Bollosa, conosciuta come la "sindrome dei bambini farfalla", e della terapia cellulare che rigenera la cornea, offrendo la possibilità di recuperare la vista. Terapie sviluppate grazie a oltre trent'anni di ricerca pubblica e che hanno già dato risultati straordinari. Ma da due anni, le sperimentazioni sono ferme, e il futuro di queste soluzioni terapeutiche è incerto.

L'Associazione Luca Coscioni, in occasione della Giornata Mondiale dei Diritti Umani, ha lanciato un appello al Ministro delle Imprese e del Made in Italy, Adolfo Urso, per sollecitare un intervento immediato. “La ricerca è un diritto umano, e salva vite. Non possiamo permettere che la burocrazia fermi l'accesso a cure già testate e pronte a rispondere a gravi esigenze di salute”, sottolineano i promotori dell’iniziativa.

Le due terapie avanzate in questione sono frutto del lavoro del Professor Michele De Luca e della Professoressa Graziella Pellegrini, pionieri della ricerca sulle cellule staminali e co-presidenti dell’Associazione Luca Coscioni. La terapia genica per l’Epidermolisi Bollosa ha già salvato la vita a un bambino altrimenti destinato a morte certa, mentre la terapia cellulare Holoclar ha permesso a centinaia di pazienti in tutta Europa di recuperare la vista grazie alla rigenerazione dell'epitelio corneale.

Le difficoltà sono cominciate nel 2023, quando, dopo la liquidazione della società Holostem da parte del socio privato, il Governo ha autorizzato l’acquisizione della compagnia da parte della Fondazione Enea Tech & Biomedical con l’obiettivo di garantire la continuità delle attività. Ma a distanza di due anni, non solo le sperimentazioni per l’Epidermolisi Bollosa non sono ancora partite, ma la produzione del trattamento Holoclar è quasi completamente ferma.

Inoltre, i ricercatori che hanno sviluppato queste tecnologie non sono più coinvolti nei processi scientifici, nonostante la loro expertise unica nel campo delle terapie cellulari. Questa paralisi sta lasciando senza risposta una comunità di pazienti che non può più aspettare.

Alessandro Barneschi, 40 anni, affetto da Epidermolisi Bollosa, racconta la sua esperienza: "Noi siamo chiamati ‘pazienti’, ma per noi il tempo è tutto. La malattia non aspetta, agisce senza fermarsi, mentre la burocrazia rallenta tutto. Il nostro appello è urgente: la ricerca non può essere messa in pausa."

L'Associazione Luca Coscioni, dunque, rivolge un appello diretto al Ministro Urso, ricordando anche le dichiarazioni fatte dallo stesso Ministro in Parlamento, lo scorso novembre, in cui aveva sottolineato l’importanza di garantire la continuità delle sperimentazioni. L’associazione sollecita il Governo a intervenire affinché le terapie, già approvate e utilizzate con successo in Europa, possano tornare ad essere disponibili per i pazienti italiani.

Il documento, che sarà distribuito tra ricercatori, pazienti e sostenitori della ricerca pubblica, chiede che venga ristabilita la continuità della produzione e della sperimentazione di queste tecnologie, salvaguardando l'accesso alle cure per tutti coloro che ne hanno bisogno.

Il link per firmare l’appello è disponibile qui: La ricerca è un diritto umano, e salva vite.