Settimana Telethon, accordo negli Usa per l’accesso non profit alle terapie geniche ultra-rare

Nella settimana dedicata a Telethon, arriva un segnale concreto sul fronte dell’accesso alle cure per le malattie rare. Fondazione Telethon e Orphan Therapeutics Accelerator hanno firmato un protocollo d’intesa per sviluppare negli Stati Uniti un modello non profit di accesso commerciale alle terapie geniche ultra-rare, con l’obiettivo di garantire sostenibilità, equità e continuità assistenziale anche per condizioni che non attraggono l’interesse dell’industria tradizionale.

L’accordo riguarda in particolare una nuova terapia genica per la Sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara immunodeficienza sviluppata da Fondazione Telethon e recentemente approvata dalla Food and Drug Administration per la commercializzazione negli Stati Uniti.

Un modello non profit per l’accesso alle terapie ultra-rare

Secondo il memorandum of understanding firmato, Orphan Therapeutics Accelerator, attraverso la sua controllata non profit Orphan Therapies, diventerà il partner esclusivo per la commercializzazione della terapia negli Stati Uniti, mentre Fondazione Telethon manterrà la titolarità della licenza del prodotto biologico.

"La potenziale collaborazione con Orphan Therapeutics Accelerator rafforza il nostro impegno nel dimostrare che modelli alternativi di accesso e commercializzazione sono possibili, anche per le malattie ultra-rare che non attraggono l’interesse dell’industria tradizionale", ha dichiarato Ilaria Villa, direttrice generale di Fondazione Telethon. "Questa collaborazione permetterà di portare negli Stati Uniti una terapia sviluppata nei nostri laboratori Sr-Tiget, frutto di oltre vent’anni di ricerca italiana".

Distribuzione, logistica e supporto ai pazienti negli Stati Uniti

Per Orphan Therapeutics Accelerator, l’accordo rappresenta un passaggio strategico nella costruzione di un modello mission-oriented. "Questo MoU testimonia il nostro impegno condiviso nel garantire che terapie rivoluzionarie per condizioni rare e devastanti raggiungano i pazienti che ne hanno disperatamente bisogno, indipendentemente dalle dimensioni del mercato", ha affermato Craig Martin, Ceo dell’organizzazione.

L’intesa prevede la collaborazione per l’organizzazione della distribuzione e della logistica della terapia negli Stati Uniti, oltre allo sviluppo di servizi e programmi di supporto ai pazienti per assicurare un accesso equo ed efficace. "Le complessità commerciali e operative del lancio di una terapia avanzata in ambito ultra-rare sono enormi", ha sottolineato Beth White, Coo di Orphan Therapeutics Accelerator. "Questo memorandum conferma la nostra prontezza a implementare il modello Orphan Therapies, un approccio snello e mission-oriented che consente di gestire in modo efficiente supply chain, distribuzione e trattamento".