Dove si concentrerà il lavoro regolatorio di Aifa nel 2026

Nel 2026 il nodo centrale dell’attività dell’AIFA non sarà quanti nuovi farmaci arriveranno, ma dove l’Agenzia deciderà di esercitare il proprio potere regolatorio. In un contesto di risorse finite e innovazione crescente, la politica sanitaria passa sempre più dalla selezione delle priorità.

Come ha chiarito il presidente Robert Nisticò, "la rimborsabilità non è automatica e resta legata alla dimostrazione di un reale vantaggio terapeutico". Un principio già noto, ma che nel prossimo ciclo regolatorio assumerà un valore ordinante.

Oncologia come banco di prova del valore

L’oncologia continuerà a essere uno dei principali terreni di impegno. Non tanto per il numero di nuove terapie, quanto per la complessità delle decisioni richieste. Trattamenti sempre più mirati, spesso destinati a sottopopolazioni definite da biomarcatori, spostano il confronto dal "nuovo" al "meglio rispetto a cosa".

Quando Nisticò richiama la necessità di valutare il beneficio reale, il riferimento è implicito a questo ambito. "L’innovazione non coincide automaticamente con un miglioramento degli esiti", ha osservato, indicando la necessità di misurare durata del beneficio, rilevanza clinica degli endpoint e impatto complessivo sul sistema. L’oncologia sarà il terreno in cui maggiormente AIFA sarà chiamata a esercitare la sua funzione di filtro.

Malattie rare e governo dell’incertezza

Un secondo asse riguarda le malattie rare, dove il tema centrale resta la gestione dell’incertezza. Evidenze limitate, numeri ridotti e costi elevati rendono queste valutazioni particolarmente sensibili.

Su questo fronte, secondo Nisticò, "l’accesso deve essere accompagnato da strumenti che consentano di raffinare nel tempo il giudizio sull’efficacia". Il riferimento è a registri e monitoraggi post-marketing che, nel 2026, potrebbero diventare sempre più centrali nel lavoro regolatorio, spostando parte della valutazione dopo l’ingresso in uso clinico.

Neurodegenerazione e pressione sociale

L’area delle patologie neurodegenerative, e in particolare dell’Alzheimer, introduce un ulteriore livello di complessità. Qui il lavoro regolatorio si confronta con aspettative elevate e forte attenzione pubblica.

"Le decisioni devono poggiare su endpoint solidi e risultati trasferibili nella pratica", ha sottolineato Nisticò. In termini di politica sanitaria, significa che AIFA sarà chiamata a mantenere una linea rigorosa anche in presenza di una forte pressione sociale, distinguendo tra promesse terapeutiche e benefici clinicamente rilevanti.

Prevenzione e visione anticipatoria

Accanto alle terapie, si rafforza il fronte della prevenzione. Il riferimento a nuove strategie vaccinali, anche contro patologie emergenti o riemergenti, segnala un ampliamento del perimetro regolatorio verso una logica più anticipatoria.

"In questi casi la valutazione non riguarda solo il singolo trattamento, ma l’impatto complessivo sulla sanità pubblica", ha ricordato Nisticò, indicando un ambito in cui il lavoro dell’Agenzia si intreccia sempre più con le strategie nazionali ed europee.

Selezionare come atto di governo

Letto nel suo insieme, l’orientamento che emerge non è quello di un’agenda espansiva, ma selettiva. "Il compito dell’Agenzia non è ampliare indiscriminatamente l’offerta, ma indirizzare le risorse verso ciò che produce un beneficio reale", ha affermato il presidente di AIFA.

Più che un elenco di farmaci in arrivo, il 2026 si profila dunque come un anno in cui il lavoro regolatorio sarà chiamato a governare le priorità, assumendo decisioni che incidono direttamente sull’equilibrio tra innovazione, sostenibilità e bisogni clinici.