Ricercatori utilizzano la terapia genica per il ritardo cerebrale

La ricerca è parte di un progetto contro la X-ALD (adrenoleucodistrofia legata ad X: patogenesi, modelli e terapia animale), che ha ricevuto un finanziamento di 1,8 milioni di euro per l’ area tematica 'Life sciences, genomics and biotechnology for health' del Sesto Programma Strutturale dell’ Unione Europea. X-ALD è il disordine monogenico più comune che colpisce la mielina (lo strato protettivo che circonda i nervi). Nello stadio finale, la guaina mielinica che circonda i nervi p distrutta a causa di problemi neurologici.
I pazienti che non hanno mielina sono soggetti a problemi mentali e fisici stimolati dai nervi che perdono la loro funzione. Sono affetti da questa patologia uomini dai 20 ai 50 anni, donne oltre 40 anni e ragazzi fra i 5 ed i 12 anni. Il gruppo internazionale di ricercatori provenienti da Francia, Germania e Stati Uniti hanno valutato due pazienti in uno studio pilota biennale. Essi hanno rallentato la progressione di ALD in maniera efficace utilizzando un vettore lenti virale per introdurre un gene terapeutico nelle cellule del sangue dei pazienti. Sebbene i trapianti di midollo osseo possano rallentare la progressione di X-ADL, è difficile trovare un donatore di midollo osseo compatibile ed i trapianti non sono senza rischi. In questo studio i ricercatori hanno determinato che la correzione genetica delle cellule staminali sanguigne nel midollo osseo proprio dei pazienti può aiutare attualmente i pazienti a sopravvivere, in particolare quando non viene trovato un donatore. Sebbene i ricercatori riconoscano la necessità di condurre studi con gruppi maggiori di pazienti, questi risultati indicano che la terapia genica con vettori lenti virali può giocare un ruolo centrale nel trattamento dei disordini umani.