Ricercatori utilizzano la terapia genica per il ritardo cerebrale
Come una nuova ricerca sponsorizzata dall’ Unione Europea (EU) dimostra, la malattia cerebrale legata al cromosoma X adrenoleucodistrofia (ALD) può essere trattata con una combinazione di terapie genica e a base di cellule staminali sanguigne.
La ricerca è parte di un progetto contro la X-ALD (adrenoleucodistrofia legata ad X: patogenesi, modelli e terapia animale), che ha ricevuto un finanziamento di 1,8 milioni di euro per l’ area tematica 'Life sciences, genomics and biotechnology for health' del Sesto Programma Strutturale dell’ Unione Europea. X-ALD è il disordine monogenico più comune che colpisce la mielina (lo strato protettivo che circonda i nervi).
I pazienti che non hanno mielina sono soggetti a problemi mentali e fisici stimolati dai nervi che perdono la loro funzione. Sono affetti da questa patologia uomini dai 20 ai 50 anni, donne oltre 40 anni e ragazzi fra i 5 ed i 12 anni. Il gruppo internazionale di ricercatori provenienti da Francia, Germania e Stati Uniti hanno valutato due pazienti in uno studio pilota biennale.
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