Nuova terapia contro la distrofia di Duchenne

Un salva-muscoli molecolare è stato sperimentato con risultati positivi in Gran Bretagna in 19 bambini fra 5 e 15 anni, colpiti dalla distrofia di Duchenne, una malattia genetica che causa il progressivo indebolimento dei muscoli e che porta alla morte già intorno ai 20 anni. Autore della sperimentazione, i cui risultati sono pubblicati sulla rivista The Lancet, è l'italiano Francesco Muntoni, del centro Dubowitz dello University College London (Ucl). Il salva-muscoli è una sequenza di informazione genetica che aiuta le cellule malate dei muscoli a produrre nuovamente una proteina chiave per il loro funzionamento, chiamata distrofina, e della quale i pazienti colpiti dalla distrofia di Duchenne sono privi.