"I risultati dello studio real life che noi portiamo avanti non ha la forza di un trial clinico randomizzato, ma portare a termine uno studio in doppio cieco" per la conlangite biliare primitiva (Cbp) "diventa complesso perché significa non permettere un trattamento a chi potrebbe trarne miglioramento. I risultati dalla vita reale suggeriscono comunque", nei pazienti trattati con acido obeticolico, "una riduzione degli eventi epatici, soprattutto quando viene utilizzato nella popolazione giusta, cioè in quelli che hanno una malattia in fase iniziale, ben compensata, senza nessun tipo di disfunzione epatica".

"Dopo la commercializzazione - spiega Vespasiani Gentilucci - l'acido obeticolico è stato impiegato in 10mila soggetti in tutta Europa, appartenenti a delle piccole coorti che coinvolgevano persone con malattia più avanzata, cioè soggetti più complessi rispetto a quelli considerati nei trial clinici di registrazione. Nei circa 760 soggetti trattati nei centri italiani, soprattutto donne in post menopausa, con fase più avanzata e compensata di malattia, gli indici di danno epatico, in corso di trattamento, si sono stabilizzati o ridotti". In particolare, negli studi real world, "circa 1 su 2 pazienti trattati - aggiunge - vengono riscattati a una risposta, con un rallentamento della malattia. Le sospensioni che si registrano sono collegate al problema del prurito, che è già un effetto della malattia e che viene meno con la sospensione della cura. Il trattamento con acido obeticolico comporta inoltre una riduzione del 60% di rischio di morte o trapianto".