Farmaci per le malattie rare: le criticità irrisolte lungo il percorso del paziente

Nato nel 2022 dalla collaborazione tra Cencora e ISPOR Italy – Rome Chapter, il progetto EXPLORARE è giunto alla sua quarta edizione consolidandosi come punto di riferimento per l'accesso ai farmaci per le malattie rare. Dopo aver affrontato temi come valutazione, sostenibilità, horizon scanning e Patient Reported Outcome Measures, EXPLORARE 4.0 punta ora a soluzioni operative su tre direttrici: generazione delle evidenze, valutazione economica e governance regionale. In questo contesto, si inserisce anche il contributo di Chiara Lucchetti, Director, Patient Access Lead, Italy Market Access & Reimbursement, Pharmalex Italy, che ha individuato due sfide prioritarie per l'accesso effettivo alle terapie: "Se parliamo di accessibilità al di là della ricerca, vedo due elementi chiave: da un lato la generazione delle evidenze, complessa da strutturare nei tempi e nei numeri per la scarsità fisiologica di pazienti ma fondamentale per consentire ai valutatori di decidere sull'ammissione dei farmaci; dall'altro la definizione di percorsi d'accesso sul territorio. La rarità delle patologie implica spesso centri d'eccellenza limitati e necessità di mobilità per i pazienti: occorre quindi coniugare il rigore della valutazione con la reale fruibilità logistica delle cure sul territorio."