Il DIPG è il più frequente tumore pediatrico del tronco encefalico e una delle neoplasie infantili con il più alto tasso di mortalità. Colpisce generalmente bambini intorno ai sette anni e si sviluppa nel ponte, una regione del cervello che controlla funzioni vitali come la respirazione, la deglutizione e il movimento. La crescita diffusa della malattia all’interno del tessuto cerebrale sano rende impossibile l’asportazione chirurgica. Anche le terapie oncologiche convenzionali hanno mostrato risultati limitati. Oggi la radioterapia rappresenta il principale trattamento disponibile, ma offre soltanto un beneficio temporaneo sui sintomi senza modificare in modo sostanziale la storia della malattia. Meno del 10% dei pazienti è vivo a due anni dalla diagnosi e meno dell’1% raggiunge i cinque anni di sopravvivenza.　

Una nuova immunoterapia entra nella fase di studio clinico

Il progetto　EPICA-DIPG　(European Paediatric Immunotherapy Trial with Combinatory Advanced Therapy Medicinal Products for DIPG), coordinato dall’Institut de Recerca Sant Joan de Déu Barcelona, avrà una durata di cinque anni e valuterà una strategia di immunoterapia avanzata che, nella sua attuale formulazione, non è mai stata testata nell’uomo. Essendo uno studio di fase I, l’obiettivo principale sarà verificarne la sicurezza. I ricercatori analizzeranno inoltre la fattibilità dell’approccio e raccoglieranno dati utili per orientare le successive sperimentazioni cliniche e traslazionali.

«Questo progetto non si limita a chiedersi se sia possibile sperimentare una nuova strategia terapeutica, ma anche se l’intero percorso che la accompagna possa essere portato su una scala più ampia – ha dichiarato Andrés Morales La Madrid, responsabile scientifico del progetto presso il Pediatric Cancer Center Barcelona del Sant Joan de Déu Barcelona Children's Hospital –. Per un tumore pediatrico raro come il DIPG, lo studio clinico, gli strumenti di monitoraggio, la preparazione regolatoria e il modello di distribuzione devono essere considerati nel loro insieme, affinché il progetto possa produrre evidenze utili».

Biomarcatori e monitoraggio in tempo reale della risposta al trattamento

Uno degli aspetti più innovativi dell’iniziativa riguarda lo sviluppo di una strategia diagnostica complementare capace di monitorare in modo minimamente invasivo la risposta immunitaria e l’andamento della malattia durante il trattamento. I ricercatori lavoreranno inoltre all’identificazione e alla validazione di nuovi biomarcatori, con l’obiettivo di comprendere meglio come il sistema immunitario reagisca alla terapia e quali modificazioni avvengano nel tumore nel corso dello studio. Questo approccio potrebbe fornire informazioni preziose per personalizzare in futuro le strategie terapeutiche e migliorare la valutazione dell’efficacia dei trattamenti.

Una rete europea per rendere accessibili le terapie avanzate

Oltre alla sperimentazione clinica, EPICA-DIPG intende affrontare una delle principali criticità delle terapie avanzate: la complessità della produzione e della distribuzione. Il progetto testerà infatti un modello in cui i medicinali vengono realizzati in centri accademici specializzati conformi agli standard GMP e successivamente distribuiti agli ospedali coinvolti nello studio. L’obiettivo è verificare se una produzione centralizzata possa essere compatibile con un reclutamento dei pazienti distribuito tra più Paesi, consentendo anche a strutture prive di un proprio sistema produttivo di partecipare a sperimentazioni altamente specializzate. Secondo il consorzio, un modello di questo tipo potrebbe avere applicazioni future anche oltre l’ambito dell’oncologia pediatrica.

Il ruolo delle famiglie nella ricerca

Il progetto coinvolge anche associazioni di pazienti di Italia, Spagna e Paesi Bassi, che parteciperanno alla progettazione e alla valutazione continua dello studio clinico. Un contributo considerato essenziale per garantire che il protocollo risponda alle esigenze reali dei bambini e delle loro famiglie in quanto «portano con sé conoscenze e punti di vista maturati attraverso la loro esperienza con il DIPG e con le difficoltà affrontate – ha affermato Alessandro Cannolicchio, presidente della Fondazione Il Coraggio dei Bambini –. Il loro coinvolgimento può aiutare EPICA-DIPG a comprendere meglio le domande e le preoccupazioni delle famiglie, a comunicare l’incertezza in modo aperto e trasparente e a garantire che le informazioni siano condivise con sensibilità e comprensione quando è necessario prendere decisioni difficili».