Farmaci innovativi: il sottile confine tra urgenza clinica e sostenibilità del sistema

Nato nel 2022 dalla collaborazione tra Cencora e ISPOR Italy – Rome Chapter, il progetto EXPLORARE è giunto alla sua quarta edizione consolidandosi come punto di riferimento per l'accesso ai farmaci per le malattie rare. Dopo aver affrontato temi come valutazione, sostenibilità, horizon scanning e Patient Reported Outcome Measures, EXPLORARE 4.0 punta ora a soluzioni operative su tre direttrici: generazione delle evidenze, valutazione economica e governance regionale. In questo contesto, si inserisce anche il contributo di Chiara Lucchetti, Director, Patient Access Lead, Italy Market Access & Reimbursement, Pharmalex Italy, che ha delineato le priorità strategiche per l'accesso e le prospettive future verso la quinta edizione del progetto: "Per garantire un accesso tempestivo di fronte a un elevato bisogno terapeutico insoddisfatto servono percorsi accelerati e strumenti di monitoraggio continuo nel medio-lungo termine, utili a valutare i benefici reali anche in presenza di incertezza iniziale sui dati. Guardando a EXPLORARE 2027, il focus si orienterà verso quattro direttrici chiave: l'interoperabilità dei registri per colmare il gap informativo, l'impatto della nuova normativa farmaceutica europea, la prontezza del sistema diagnostico nelDry-run identificare i pazienti e l'adeguamento degli strumenti metodologici per misurare in modo più accurato il valore clinico ed economico dei farmaci orfani."