Le terapie, che hanno un costo di alcune centinaia di migliaia di dollari e che ora dovranno essere adottate dai singoli stati europei, sono già state approvate negli Usa, dove però non sono state ancora adottate pienamente proprio per gli alti costi. "In Italia i possibili pazienti per l'indicazione pediatrica sono alcune decine - continua Biondi, che è l'unico in Italia ad aver condotto i test del tisagenlecleucel sui bambini -, mentre per il linfoma alcune centinaia. Numeri che possono portare a costi non indifferenti per il Ssn, ed è per questo che servono valutazioni molto attente. Del resto più che un farmaco questa è una procedura medica, ma si è deciso di trattarla come un farmaco, e questo ovviamente ha garantito l'omogeneità della cura ma ha anche aumentato i costi e la complessità".   Nei prossimi mesi dovrebbero arrivare richieste di nuove approvazioni di terapie Car T per i tumori del sangue, ma questo è solo l'inizio della loro storia. Sono in corso infatti, anche se ancora nelle prime fasi, anche sperimentazioni del metodo per i tumori solidi. 

Come funziona

Un trattamento che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente opportunamente 'addestrate' per riconoscere e combattere i tumori. Questa in estrema sintesi è la terapia 'Car T', considerata da molti il futuro della lotta alle neoplasie la cui era è ufficialmente iniziata in Europa con l'approvazione da parte della Commissione delle prime due terapie messe a punto con questa metodologia.   La terapia cellulare Car, acronimo che sta per chimeric antigen receptor, recettori chimerici per l'antigene, utilizzano come terapia i linfociti T del paziente, una delle cellule più importanti del sistema immunitario. Questi vengono estratti da un prelievo di globuli bianchi, e attraverso un virus viene inserito nel loro Dna un gene che fa in modo che sulla superficie del linfocita appaia una proteina che fa da 'chiave' per riconoscere le cellule tumorali, rendendo così il sistema immunitario più aggressivo proprio 'dove serve'. Al momento le terapie Car T approvate riguardano due tipi di tumore, la leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) negli adulti, anche se sono allo studio numerose altre applicazioni.

Un problema del loro uso sono gli effetti collaterali, che possono essere anche gravi, anche se si stanno studiando dei farmaci in grado di eliminarli, uno dei quali descritto dal San Raffaele di Milano su Nature Medicine pochi mesi fa. L'approvazione negli Usa delle prime terapie di questo tipo risale all'agosto scorso, anche se l'adozione negli Usa va a rilento per l'alto costo di queste terapie, che può superare i 400mila dollari per il singolo paziente, mentre on sono stati resi noti dettagli sul 'pricing' che sarà praticato in Europa.