
Informazione adeguata sulla patologia, regimi terapeutici semplici, visite mediche periodiche, interventi per migliorare l'aderenza al trattamento. Sono le raccomandazioni della Società Italiana di Neuropsichiatria dell'Infanzia e dell'Adolescenza (Sinpia) ai responsabili delle cure alle persone con epilessia. Malattia che interessa in Italia quasi 600mila persone (30 mila nuovi casi all'anno) e che si manifesta, nei due terzi dei casi, prima della pubertà. "Il trattamento delle epilessie in età pediatrica - osserva Carmela Bravaccio Sinpia, in occasione della giornata mondiale della malattia l'11 febbraio - ha implicazioni particolarmente complesse ed è gravato da un ampio margine di arbitrarietà che ha origini multiple. Un primo elemento di grande complessità nel trattamento risiede nella eterogeneità delle cause delle epilessie con esordio infantile e nella varietà dei sintomi, talvolta molto rari, di diversa gravità. Un secondo elemento deriva dalla bassa specificità dei trattamenti disponibili.
Per la maggioranza dei farmaci, infatti, il meccanismo di azione rimane poco conosciuto". Ma c'è un altro problema, per Bernardo Dalla Bernardina, past president Sinpia, ed è il fatto che "gli studi di efficacia sui farmaci sono stati inizialmente condotti sugli adulti e solo successivamente e non sistematicamente, su soggetti in età pediatrica. Il giudizio di efficacia nel bambino è quindi prodotto, in modo indiretto, tramite un processo deduttivo derivante da studi sugli adulti, inevitabilmente condotti su popolazioni con forme di epilessia scarsamente paragonabili a quelle tipiche dell'età infantile". "Sebbene gli organi regolatori abbiano negli ultimi anni recepito queste gravi limitazioni - aggiunge Renzo Guerrini, Vice Presidente Sinpia - e lavorato per ridurne le conseguenze, l'iter che conduce dalle fasi preliminari di individuazione di nuove molecole di interesse alla loro disponibilità in ambito pediatrico resta lungo e incerto".

Uno studio TEHA per Assosalute stima benefici economici e organizzativi per quasi 3 miliardi di euro l’anno. Al centro, l’appropriatezza delle risposte ai disturbi lievi e il ruolo dei professionisti sanitari.

Egualia chiede di distinguere il payback tra farmaci protetti da esclusiva e fuori brevetto e di anticipare al 2027 l'aumento del tetto per gli acquisti diretti.

La determina AIFA quantifica il ripiano dello sfondamento della spesa per acquisti diretti. Pagamenti alle Regioni entro 30 giorni dalla comunicazione.

Il CdA dell’Agenzia approva l’accesso al SSN per un farmaco orfano innovativo destinato all’epidermolisi bollosa, un antitumorale, cinque estensioni di indicazione e due medicinali equivalenti.
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