Trapianti, create con Crispr staminali invisibili all'immunitario

Scienziati dell' University of California a San Francisco hanno utilizzato le 'forbici genetiche' di Crispr-Cas9 per creare le prime cellule staminali pluripotenti "invisibili" al sistema immunitario. Un' impresa di ingegneria biologica che, almeno negli studi di laboratorio, ha impedito il rigetto dei trapianti di cellule staminali. Poiché queste cellule 'bambine' "universali" possono essere fabbricate in modo più efficiente rispetto a quelle prodotte su misura per ciascun paziente, secondo i ricercatori lo studio avvicina al letto del paziente la promessa della medicina rigenerativa.

"Gli scienziati spesso sottolineano il potenziale terapeutico delle cellule staminali pluripotenti, che possono trasformarsi in qualsiasi tessuto adulto, ma il sistema immunitario finora è stato un importante ostacolo alla messa a punto di terapie sicure ed efficaci con cellule staminali", ha affermato Tobias Deuse, autore principale del nuovo studio, pubblicato su 'Nature Biotechnology'.

Il nostro sistema immunitario è spietato. E' programmato per combattere tutto ciò che percepisce come estraneo, proteggendo il corpo dagli agenti infettivi e altri 'invasori' che potrebbero provocare il caos. Ma questo significa anche che organi, tessuti o cellule trapiantati sono visti come estranei, e ciò provoca invariabilmente una risposta immunitaria che porta al rigetto del trapianto

 "Siamo in grado di somministrare farmaci che sopprimono l' attività immunitaria e rendono meno probabile il rigetto. Purtroppo però questi immunosoppressori lasciano i pazienti più vulnerabili alle infezioni e al cancro", ha spiegato Sonja Schrepfer, autrice senior dello studio. Nel lavoro il team spiega che - dopo aver modificato l' attività di soli tre geni - le cellule staminali pluripotenti indotte (iPs) sono state in grado di evitare il rigetto una volta trapiantate in riceventi non compatibili e con sistemi immunitari completamente funzionanti. "Questa è la prima volta che qualcuno progetta cellule che possono essere trapiantate universalmente e possono sopravvivere in soggetti immunocompetenti senza provocare una risposta immunitaria", ha detto Deuse.

I ricercatori hanno utilizzato per la prima volta le forbici molecolari per eliminare due geni essenziali per il corretto funzionamento di una famiglia di proteine 'chiave', le Mhc. Le proteine Mhc si trovano sulla superficie di quasi tutte le cellule e presentano segnali molecolari che aiutano il sistema immunitario a distinguere gli intrusi. I test condotti su topi 'umanizzati' ha mostrato ai ricercatori la correttezza del loro approccio. "La nostra tecnica risolve il problema del rigetto di staminali e di tessuti derivati da queste cellule", conclude Deuse.

fonte: Nature Biotechnology