I nuovi farmaci dal Dna di persone sane con geni mutanti

Farmaci | Redazione DottNet | 02/03/2019 14:21

Start up Usa ha raccolto 200 milioni di dollari per sviluppo

Nel Dna delle persone che 'dovrebbero essere malate' per la presenza di determinati geni e che invece non lo sono si nasconde il segreto per nuovi farmaci. Ne è convinta, riporta la rivista del Massachusetts Institute of Technology (Mit), la start up statunitense Maze Therapeutics, che ha raccolto quasi 200 milioni di dollari per provare a realizzare terapie basate su questo principio.  Alcune persone riescono a non avere i sintomi di una malattia genetica grazie a delle 'contromisure genetiche', altri geni che contrastano i sintomi.

Nell'anemia drepanocitica ad esempio alcuni pazienti non sviluppano la malattia perché hanno una variante genetica che fa sì che il corpo produca l'emoglobina fetale, una versione che normalmente cessa di essere prodotta dopo il parto. L'azienda scandaglierà i database genetici pubblici per trovare persone che hanno 'errori genetici' ma non mostrano problemi medici seri. "Useremo il genoma come una piattaforma per la scoperta di farmaci", spiega Chrles Homcy, il fondatore. "I programmi iniziali - aggiunge - riguarderanno i 'modificatori genetici' nelle malattie neurologiche, metaboliche e renali, oltre ai tumori".

 

fonte: Massachusetts Institute of Technology

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