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Ema, via libera al nuovo medicinale per la beta-talassemia

Per pazienti che hanno bisogno di trasfusioni regolari

Sì ad un nuovo farmaco in Europa per la beta-talassemia, malattia ereditaria rara che provoca anemia grave: il Comitato per i Medicinali per Uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema), nella sua prima riunione dalla nuova sede ad Amsterdam, ne ha infatti raccomandato la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio. Il farmaco è destinato a pazienti adulti e adolescenti dai 12 anni in su, che hanno bisogno di trasfusioni di sangue regolari e per cui non ci sono donatori compatibili per il trapianto di cellule staminali.

Si tratta di un farmaco orfano, perché cerca di far fronte ad una necessità medica insoddisfatta, e che ha beneficiato dello schema Prime, la piattaforma Ema per un dialogo tempestivo e approfondito con gli sviluppatori di nuovi farmaci promettenti. Ciò ha permesso una valutazione accelerata del medicinale, in 150 giorni, ad oggi il tempo più rapido per un farmaco per terapie avanzate.

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