Cosa stai cercando?

Ema, via libera al nuovo medicinale per la beta-talassemia

Per pazienti che hanno bisogno di trasfusioni regolari

Sì ad un nuovo farmaco in Europa per la beta-talassemia, malattia ereditaria rara che provoca anemia grave: il Comitato per i Medicinali per Uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema), nella sua prima riunione dalla nuova sede ad Amsterdam, ne ha infatti raccomandato la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio. Il farmaco è destinato a pazienti adulti e adolescenti dai 12 anni in su, che hanno bisogno di trasfusioni di sangue regolari e per cui non ci sono donatori compatibili per il trapianto di cellule staminali.

Si tratta di un farmaco orfano, perché cerca di far fronte ad una necessità medica insoddisfatta, e che ha beneficiato dello schema Prime, la piattaforma Ema per un dialogo tempestivo e approfondito con gli sviluppatori di nuovi farmaci promettenti. Ciò ha permesso una valutazione accelerata del medicinale, in 150 giorni, ad oggi il tempo più rapido per un farmaco per terapie avanzate.

Commenti

I Correlati

Il Cda dell'Aifa approva la rimborsabilità di sette farmaci

Aifa | Redazione DottNet | 09/07/2025 13:47

Per colite ulcerosa, sclerosi multipla e fibrosi cistica

Fruquintinib disponibile in Italia: una nuova opzione terapeutica per i pazienti con tumore metastatico del colon-retto

Farmaci | Redazione DottNet | 08/07/2025 13:58

Il carcinoma del colon-retto rappresenta il 10% di tutti i tumori diagnosticati a livello globale, è terzo per incidenza dopo il tumore della mammella (11,7%) e il tumore del polmone (11,4%)1