
Per correggere le cellule malate nell'occhio e non in provetta
La tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr-Cas, è stata applicata per la prima volta all'interno del corpo umano, per modificare (in vivo e non in provetta) le cellule di una persona colpita da una rara forma di cecità ereditaria incurabile. Il trattamento verrà a breve testato su altri 17 pazienti nell'ambito della sperimentazione 'Brilliance', condotta all'Università dell'Oregon in collaborazione con l'azienda farmaceutica Allergan e la compagnia biotech Editas Medicine.
Nuovi dati clinici rafforzano il ruolo della terapia genica nella maculopatia umida, con risultati positivi fino a 2 anni anche nei pazienti resistenti alle terapie standard.
La terapia genica RGX-314 mostra efficacia fino a 4 anni e apre alla possibilità di trattare la maculopatia umida con una sola iniezione intravitreale.
Nuova frontiera delle cure di patologie dell'endotelio corneale
Nuovi dati clinici rafforzano il ruolo della terapia genica nella maculopatia umida, con risultati positivi fino a 2 anni anche nei pazienti resistenti alle terapie standard.
La terapia genica RGX-314 mostra efficacia fino a 4 anni e apre alla possibilità di trattare la maculopatia umida con una sola iniezione intravitreale.
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