Il 73% dei pazienti con mieloma multiplo ha risposto positivamente al trattamento con una nuova terapia Car-t (ide-cel), che si serve di cellule immunitarie ingegnerizzate per combattere il cancro. La sperimentazione ha coinvolto 128 malati già esposti ad almeno tre precedenti trattamenti dando, affermano gli oncologi, "risultati mai raggiunti prima in persone pesantemente pretrattate". Lo dimostrano i risultati dello studio di fase 2 KarMMa, presentati al congresso della Società Americana di Oncologia Clinica ASCO che si è aperto oggi in forma virtuale. Nel 2019, in Italia, sono stati stimati 5.700 nuovi casi di mieloma multiplo, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo. Circa il 25% delle diagnosi è scoperto "per caso", cioè in seguito a esami effettuati per altri motivi. Malattia tipica dell'anziano e in costante crescita: in 5 anni, infatti, i casi nel nostro Paese sono aumentati del 9%. Oltre il 90% dei pazienti va incontro a recidiva, ma oggi per questi malati fortemente pretrattati si aprono importanti prospettive grazie alla terapia cellulare con una nuova Car-t.

Nello studio KarMMa, i pazienti arruolati avevano già ricevuto una media di 6 precedenti regimi di trattamento: "l'84% era refrattario a tutte le tre classi di nuovi farmaci comunemente in uso", afferma Michele Cavo, direttore dell'Istituto di Ematologia Seràgnoli, Università-Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna. Con la Car-T, spiega Cavo, "il tasso di risposta globale (la somma dei pazienti con nessun tumore più rilevabile e di quelli che hanno avuto una riduzione della massa tumorale, ndr) è risultato del 73% per tutti i pazienti trattati con 3 diverse dosi di cellule CAR-T. La sopravvivenza mediana libera da progressione di malattia è stata pari a 8,8 mesi nell'intera popolazione di pazienti ed a 20,2 mesi nei pazienti che hanno raggiunto una risposta completa, cioè con nessun tumore più rilevabile. Si tratta di risultati da 2 a 5 volte superiori rispetto a quelli attualmente stimati per questi pazienti, che non rispondono più a nessuna terapia disponibile".

L'Istituto Seràgnoli ha partecipato allo studio ed è attualmente l'unico centro ematologico italiano presso il quale è attivo lo studio KarMMa-3 con cellule Car-T. Inoltre "questi pazienti, proprio perché ricadono facilmente nella malattia, devono seguire più linee di trattamento. Le CAR T - sottolinea Mario Boccadoro, direttore Divisione Universitaria di Ematologia, Città della Salute e della Scienza di Torino - stanno ora aprendo nuove strade in questi pazienti pesantemente pretrattati che, se in buone condizioni generali, sono candidabili alla cura con questa nuova arma. In futuro, ci auguriamo di poter utilizzare le CAR T anche in malati in fase iniziale considerati ad alto rischio".   Per somministrare in sicurezza le CAR T, afferma Boccadoro, servono però "equipe multidisciplinari, i CAR T cell team, gruppi formati da circa 40 persone. Non solo. Va stabilita una completa collaborazione fra industria e strutture sanitarie, perché vi è una condivisione della responsabilità nella preparazione di questi farmaci". Ad oggi quasi tutte le Regioni hanno definito i CAR T cell team: ad esempio, in Lombardia sono 11, in Piemonte 4, in Veneto 2, in Emilia-Romagna uno.