Gli eventi del 2023: nuovi vaccini mRna, farmaci per l'Alzheimer e terapie Crispr

Il 2023 sarà un anno importante per le medicine e per le nuove terapie, come riporta Nature. Dopo il successo della diffusione dei vaccini a mRNA durante la pandemia di COVID-19, molti di questi sono in fase di sviluppo. BioNTech a Mainz, in Germania, dovrebbe iniziare nelle prossime settimane i primi studi sull'uomo per i vaccini a mRNA contro la malaria, la tubercolosi e l'herpes genitale. BioNTech sta inoltre collaborando con Pfizer, con sede a New York City, per testare un vaccino candidato a base di mRNA per ridurre il tasso di fuoco di Sant'Antonio. Moderna a Cambridge, nel Massachusetts, ha anche candidati al vaccino mRNA per i virus che causano l'herpes genitale e l'herpes zoster.

Elenco dei patogeni

L'Organizzazione mondiale della sanità dovrebbe pubblicare un elenco rivisto di agenti patogeni prioritari. Circa 300 scienziati esamineranno le prove su più di 25 famiglie virali e batteriche per identificare i patogeni che potrebbero potenzialmente causare future epidemie. Le road map di ricerca e sviluppo per ciascun patogeno prioritario delineeranno le lacune nelle conoscenze, stabiliranno le priorità della ricerca e guideranno lo sviluppo di vaccini, trattamenti e test diagnostici.

Farmaci per l'Alzheimer

All'inizio di gennaio, le autorità di regolamentazione statunitensi annunceranno se un farmaco che ha rallentato il tasso di declino cognitivo in un robusto studio clinico 1 può diventare disponibile per le persone con malattia di Alzheimer. Sviluppato dalla società farmaceutica Eisai e dalla società biotecnologica Biogen, il lecanemab è un anticorpo monoclonale che elimina la proteina beta-amiloide che si accumula nel cervello. Lo studio clinico ha incluso 1.795 persone con Alzheimer in fase iniziale e ha dimostrato che il lecanemab ha rallentato il declino mentale del 27% rispetto a un placebo. Tuttavia, alcuni scienziati pensano che questo sia solo un vantaggio modesto e altri sono preoccupati per la sicurezza del farmaco. Un altro farmaco per l'Alzheimer, chiamato blarcamesine, sviluppato da Anavex Life Sciences a New York City, continuerà a farsi strada attraverso gli studi clinici. Blarcamesine attiva una proteina che migliora la stabilità dei neuroni e la loro capacità di connettersi tra loro.

Terapia CRISPR

Il prossimo anno potrebbe annunciare la prima approvazione di una terapia di modifica genetica CRISPR, a seguito di risultati promettenti da studi clinici che hanno utilizzato il sistema CRISPR-Cas9 per trattare la β-talassemia e l'anemia falciforme, due malattie genetiche del sangue. Il trattamento exagamglogene autotemcel (exa-cel) è stato sviluppato dalle società del Massachusetts Vertex Pharmaceuticals a Boston e CRISPR Therapeutics a Cambridge. Funziona raccogliendo le cellule staminali di una persona e utilizzando la tecnologia CRISPR-Cas9 per modificare il gene difettoso, prima di reinfondere le cellule nella persona. Vertex dovrebbe presentare domanda alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti a marzo per l'approvazione per rendere exa-cel disponibile per le persone con β-talassemia o anemia falciforme.

Fonte: Nature

Riferimenti

1. Van Dyck, CH et al. N. inglese J.Med . https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948 (2022).