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Terapia genica per beta-talassemia e anemia falciforme, EMA valuterà il nuovo farmaco

Farmaci | Redazione DottNet | 25/01/2023 14:11

Trattandosi di terapia genica EMA attuerà la procedura di autorizzazione centralizzata: attraverso il suo Comitato scientifico per i Medicinali per Uso Umano Committee for Human Medicinal Products, CHMP)

La terapia genica sperimentale di Vertex e CRISPR sarà sottoposta a valutazione da parte del Comitato scientifico per i medicinali per uso umano (CHMP) entro 210 giorni da oggi  Si tratta di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica sperimentale per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT).  Trattandosi di terapia genica EMA attuerà la procedura di autorizzazione centralizzata: attraverso il suo Comitato scientifico per i Medicinali per Uso Umano Committee for Human Medicinal Products, CHMP), l’EMA valuterà la documentazione presentata dall'azienda farmaceutica, verificando il rapporto beneficio/rischio sulla base dei dati di qualità, efficacia e sicurezza del medicinale ed esprimerà un parere entro un arco di tempo predefinito (massimo 210 giorni).

Il parere espresso dal CHMP, a maggioranza o all'unanimità, verrà successivamente trasmesso alla Commissione europea, che emanerà una decisione finale sull’autorizzazione all’immissione in commercio del medicinale con carattere vincolante per tutti gli Stati membri. La presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco exa-cel è supportata dai risultati di due studi globali di Fase 3 (CLIMB-111 e CLIMB-SCD-121) volti a valutare il farmaco come terapia somministrata una sola volta in un'unica dose in persone affette da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni.

Exa-cel ha ottenuto la designazione di Farmaco Orfano dalla Commissione Europea (CE) e di Medicinale Prioritario (Priority Medicines designation, PRIME) dall'EMA, per il trattamento della TDT e della SCD. Vertex ha inoltre presentato la domanda di licenza biologica (Biologics License Application, BLA) alla Food and Drug Administration statunitense e prevede di finalizzare la richiesta entro la fine del primo trimestre 2023.

La terapia genica che sarà valutata da EMA: Exagamglogene autotemcel (exa-cel)

Exa-cel, precedentemente noto come CTX001, è una terapia genica sperimentale autologaex vivo, condotta con la tecnica di editing genico CRISPR/Cas9, in corso di valutazione per i pazienti affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent thalassemia, TDT) o anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) caratterizzate da crisi vasocclusive (Vaso-Occlusive Crisis, VOCs) ricorrenti, nell’ambito delle quali le cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso vengono modificate per produrre livelli elevati di emoglobina fetale (emoglobina F; HbF) nei globuli rossi. L'HbF è una forma di emoglobina che trasporta l’ossigeno naturalmente presente durante lo sviluppo fetale, che viene sostituita dalla forma adulta dell'emoglobina dopo la nascita. L'aumento dell'HbF mediante exa-cel ha il potenziale per ridurre la necessità di trasfusioni per i pazienti con TDT e diminuire le crisi falciformi dolorose e debilitanti per i pazienti con SCD. I primi risultati di questi studi, ancora in corso, sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine a gennaio 2021 e coinvolgono pazienti di età compresa tra i 12 e i 35 anni.

Il processo di Editing Genico utilizzato per la terapia genica sperimentale exa-cel

Le cellule staminali e progenitrici ematopoietiche dei pazienti arruolati in questi studi sono raccolte dal loro sangue periferico e modificate utilizzando la tecnica CRISPR/Cas9. Le cellule modificate, exa-cel, sono, quindi, re-infuse nel paziente nell’ambito di un trapianto di cellule staminali , un processo che prevede, tra le altre cose, un trattamento con un condizionamento mieloablativo con il farmaco busulfano. I pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche potrebbero anche manifestare effetti collaterali (da lievi a gravi) non correlati alla somministrazione di exa-cel. I pazienti saranno inizialmente monitorati per determinare quando le cellule modificate inizieranno a produrre cellule ematiche mature, un processo noto come attecchimento (engraftment). Dopo l'attecchimento, i pazienti continueranno a essere monitorati per osservare l'impatto di exa-cel su diversi parametri di valutazione della malattia e sulla sicurezza.

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