Canali Minisiti ECM

Sla, da un farmaco sperimentale nuove possibilità di cura

Farmaci Redazione DottNet | 19/06/2024 13:24

Studio italiano sulla molecola che cura le leucemie

Scoperto da scienziati italiani un possibile approccio terapeutico per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla), malattia neurodegenerativa causata dalla progressiva perdita di motoneuroni, le cellule predisposte al controllo dei movimenti. Un nuovo studio coordinato dalla Sapienza e dall'Istituto Italiano di Tecnologia di Roma e pubblicato su Nature Communications ha individuato questa possibilità in un farmaco attualmente in sperimentazione contro il cancro. Finanziato da un progetto Erc-Synergy, il lavoro è stato coordinato da Irene Bozzoni del Dipartimento di Biologia e Biotecnologie Charles Darwin della Sapienza e del centro Clns2 di IIT di Roma.

    Circa il 10% dei casi totali di Sla è causato da alterazioni in proteine che fanno parte dei cosiddetti granuli da stress, strutture particolari che si formano in certe condizioni dentro le cellule. Queste alterazioni provocano la produzione di proteine aberranti che trasformano i granuli in aggregati tossici per i motoneuroni. In particolare nella Sla, così come in altre malattie neurodegenerative, ciò che risulta alterato sono il numero, la composizione e le dinamiche di formazione e dissociazione di questi granuli.
   Il gruppo di ricerca ha scoperto che una specifica modifica chimica dell'Rna, nota come N6-metiladenosina, ha un ruolo cruciale nella formazione di aggregati aberranti dei granuli in forme particolarmente aggressive di Sla: la malattia è caratterizzata da elevati livelli di N6-metiladenosina e riportandone la concentrazione a livelli fisiologici si possono riportare alla normalità i granuli da stress.   "Siamo riusciti a diminuire i livelli di m6A utilizzando una molecola (Stm2457) attualmente in sperimentazione clinica per la cura di leucemie - spiega Bozzon - Questa scoperta apre alla possibilità di utilizzarla anche come nuovo approccio terapeutico per il trattamento della Sla". I risultati dello studio rappresentano un prezioso contributo per la comprensione dei meccanismi cellulari alla base della patologia e, soprattutto, individuano nelle modifiche dell'Rna promettenti target terapeutici per contrastare la Sla.

Commenti

I Correlati

Il composto, un inibitore peptidico sviluppato grazie alla biologia computazionale e battezzato Ri-Ag03, per adesso è stato testato con successo in laboratorio e sui moscerini della frutta

Tra il 1990 e il 2021, i disturbi neurologici sono stati la principale causa di disabilità e la seconda causa di morte a livello globale, con nove milioni di decessi all'anno

Pubblicato su «Brain communications» lo studio congiunto dell’Università di Padova e della Statale di Milano sulle specificità del cervello e sul ciclo di vita di un piccolo animale marino che vive nella Laguna Veneta

Il 90% circa dei pazienti trattati in prima linea con ofatumumab fino a 6 anni non ha rilevato progressione della disabilità indipendente dall’attività di recidiva (PIRA). Lo conferma l’analisi dello studio di estensione ALITHIOS in aperto

Ti potrebbero interessare

Via libera da Aifa, riduce i sintomi intestinali senza l'uso di steroidi

Lo studio sperimentale di fase III è stata la più ampia sperimentazione sulla fibrosi polmonare idiopatica (IPF) ad oggi mai condotta, in corso presso circa 400 centri e in oltre 30 Paesi

Lo rivela la prima analisi globale sull'argomento pubblicata sulla rivista The Lancet e condotta dal Global Research on Antimicrobial Resistance (Gram) Project

La dose giornaliera del farmaco contro il diabete ha preservato la cognizione e ritardato il declino di alcuni tessuti

Ultime News

Il composto, un inibitore peptidico sviluppato grazie alla biologia computazionale e battezzato Ri-Ag03, per adesso è stato testato con successo in laboratorio e sui moscerini della frutta

La classifica ha individuato una virtuale top 3 per le principali categorie del settore: farmacisti, specialisti della nutrizione, fisioterapisti, medici e specialisti del benessere mentale

"Scenario di grave sperequazione sul territorio nazionale, che richiede un immediato intervento"