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Sla, da un farmaco sperimentale nuove possibilità di cura

Farmaci Redazione DottNet | 19/06/2024 13:24

Studio italiano sulla molecola che cura le leucemie

Scoperto da scienziati italiani un possibile approccio terapeutico per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla), malattia neurodegenerativa causata dalla progressiva perdita di motoneuroni, le cellule predisposte al controllo dei movimenti. Un nuovo studio coordinato dalla Sapienza e dall'Istituto Italiano di Tecnologia di Roma e pubblicato su Nature Communications ha individuato questa possibilità in un farmaco attualmente in sperimentazione contro il cancro. Finanziato da un progetto Erc-Synergy, il lavoro è stato coordinato da Irene Bozzoni del Dipartimento di Biologia e Biotecnologie Charles Darwin della Sapienza e del centro Clns2 di IIT di Roma.

    Circa il 10% dei casi totali di Sla è causato da alterazioni in proteine che fanno parte dei cosiddetti granuli da stress, strutture particolari che si formano in certe condizioni dentro le cellule. Queste alterazioni provocano la produzione di proteine aberranti che trasformano i granuli in aggregati tossici per i motoneuroni. In particolare nella Sla, così come in altre malattie neurodegenerative, ciò che risulta alterato sono il numero, la composizione e le dinamiche di formazione e dissociazione di questi granuli.

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   Il gruppo di ricerca ha scoperto che una specifica modifica chimica dell'Rna, nota come N6-metiladenosina, ha un ruolo cruciale nella formazione di aggregati aberranti dei granuli in forme particolarmente aggressive di Sla: la malattia è caratterizzata da elevati livelli di N6-metiladenosina e riportandone la concentrazione a livelli fisiologici si possono riportare alla normalità i granuli da stress.   "Siamo riusciti a diminuire i livelli di m6A utilizzando una molecola (Stm2457) attualmente in sperimentazione clinica per la cura di leucemie - spiega Bozzon - Questa scoperta apre alla possibilità di utilizzarla anche come nuovo approccio terapeutico per il trattamento della Sla". I risultati dello studio rappresentano un prezioso contributo per la comprensione dei meccanismi cellulari alla base della patologia e, soprattutto, individuano nelle modifiche dell'Rna promettenti target terapeutici per contrastare la Sla.

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