Un inibitore peptidico chiamato RI-AG03 accende le speranze per la cura dell'Alzheimer

Un nuovo farmaco, ancora in fase sperimentale, ha mostrato dei segnali positivi nel trattamento dell'Alzheimer. La scoperta arriva da un gruppo internazionale di ricercatori guidati dalla Lancaster University che avrebbero messo a punto un nuovo farmaco, un inibitore peptidico chiamato RI-AG03, che si è rivelato efficace nel prevenire l'accumulo di proteine Tau, cruciali nel mantenimento della struttura e della funzione dei neuroni.

I test, a cui hanno partecipato i ricercatori dell'Università di Southampton, della Nottingham Trent University, del Tokyo Metropolitan Institute of Medical Science e dell'University of Texas Southwestern Medical Centre, sono stati condotti in laboratorio e sui moscerini della frutta, ma i risultati, pubblicati su Alzheimer's & Dementia: The Journal of the Alzheimer's Association, sono incoraggianti.

"La nostra ricerca rappresenta un passo importante verso la creazione di trattamenti che possano prevenire la progressione di malattie come l'Alzheimer", ha spiegato Anthony Aggidis, ricercatore presso l'Università di Southampton e primo autore dello studio: "Prendendo di mira entrambe le aree chiave della proteina Tau, questo approccio unico potrebbe contribuire ad affrontare il crescente impatto della demenza sulla società, fornendo una nuova opzione molto necessaria per il trattamento di queste malattie devastanti".

Nei soggetti colpiti dall'Alzheimer queste proteine Tau funzionano male e si raggruppano formando fibrille lunghe e tortuose, intasando così i neuroni e impedendo loro di ricevere i nutrienti e i segnali di cui hanno bisogno per sopravvivere. La scienza aveva già identificato due specifici "punti caldi" della proteina Tau in cui tende a formarsi questo aggregato e i trattamenti messi a punto fino ad oggi agiscono prendendo di mira uno o l'altro di questi punti caldi.

Il nuovo farmaco RI-AG03, invece, mira in modo unico e blocca entrambi. E la novità sta proprio in questo, come sottolineato da Amritpal Mudher, professore di neuroscienze presso l'Università di Southampton: "Ci sono due regioni della proteina Tau che agiscono come una cerniera per permetterle di aggregarsi. Per la prima volta abbiamo un farmaco che è efficace nell'inibire entrambe queste regioni. Questo meccanismo a doppio bersaglio è significativo perché agisce su entrambi i domini che stimolano l'aggregazione della Tau, aprendo potenzialmente la strada a trattamenti più efficaci per le malattie neurodegenerative come l'Alzheimer".

L'altra importante novità di questo farmaco, non ancora testato sugli esseri umani, è che sarebbe più mirato rispetto ai trattamenti attuai e anche più sicuro grazie a minori effetti collaterali. "RI-AG03 è stato progettato specificamente contro la proteina Tau, il che significa che è meno probabile che interagisca in modo indesiderato con altre proteine", ha precisato il professor Aggidis.

Lo studio è ancora in una fase iniziale e al momento, come sottolineato a più riprese nei risultati pubblicati in questi giorni, "non sappiamo ancora se funzionerà o sarà sicuro per gli esseri umani". Si tratta, però, di un importante passo in avanti nella ricerca sulle malattie neurodegenerative che fa ben sperare i ricercatori: "La ricerca sconfiggerà la demenza, ma dobbiamo fare in modo che diventi realtà prima attraverso più finanziamenti, più partnership e più persone che partecipano alla ricerca sulla demenza".