
Studio delle Università di Trento e Yale
L'Università di Trento e quella di Yale hanno individuato un potenziale percorso di trattamento medico per la leucemia megacarioblastica acuta, un tumore del sangue che colpisce soprattutto i bambini sotto i cinque anni con la sindrome di Down. In Italia sono tra le sei e le sette le persone che ogni anno vengono colpite da questa malattia. Lo studio condotto dai due atenei, finanziato dal Pnrr e da Airc, è stato presentato in un articolo sulla copertina della rivista specializzata 'Blood'. Gli autori della ricerca - tra cui figura anche il professore di Biologia molecolare del Dipartimento di Biologia cellulare dell'Università di Trento Toma Tebaldi - hanno identificato il meccanismo alla base della relazione tra lo sviluppo della malattia e una specifica alterazione genetica che si verifica principalmente durante l'infanzia, e che provoca la formazione di una proteina mutante.
Oltre 9mila pazienti coinvolti. FedEmo e istituzioni: molti centri reggono su pochi medici prossimi al pensionamento. Urgente rafforzare formazione e percorsi dedicati.
Con efanesoctocog alfa la profilassi settimanale nell’emofilia A consente livelli di FVIII superiori al 40%, migliorando protezione clinica e qualità di vita.
Lo studio ha confrontato la combinazione di tre farmaci - belantamab mafodotin, bortezomib più desametasone (BVd) - con la terapia attualmente d'elezione costituita da daratumumab, bortezomib e desametasone
I pazienti dovranno assumerlo ogni due settimane o, dopo un anno di terapia, una volta al mese: si tratta di un primo, notevole miglioramento della qualità della vita rispetto alle soluzioni attuali
Al Bambino Gesù il percorso che ha portato allo sviluppo e all’introduzione clinica dell’editing del genoma, oggi disponibile nel Servizio sanitario nazionale
Dallo studio di fase 1 segnali incoraggianti anche senza chemioterapia preparatoria
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