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Studio, colesterolo Ldl dimezzato con un 'intervento' genetico

Cardiologia Redazione DottNet | 09/11/2025 14:24

Con un 'editing' di un singolo gene, i trigliceridi scendono del 55%

Una nuova tecnica di 'editing' di un singolo gene del fegato ha dimezzato i livelli di colesterolo 'cattivo' Ldl e dei trigliceridi nel sangue di in un piccolo gruppo di pazienti con valori molto alti e pericolosi per la salute cardiaca. Una singola dose del farmaco sperimentale 'CtX310', che interviene su un gene specifico - ha diminuito del 48,9% il colesterolo Ldl e del 55,2% i trigliceridi entro due mesi dall'infusione del medicinale. I risultati migliori sono stati ottenuti nei pazienti che hanno ricevuto la dose piu' alta del prodotto.

ll trial su 15 persone che vivevano in Australia, Nuova Zelanda e Gran Bretagna,e' stato presentato da ricercatori internazionali alla conferenza dell' American heart association in corso a New Orleans. Si tratta di test di Fase 1, che intendevano semplicemente verificare la sicurezza del trattamento, ma hanno ottenuto risultati gia' considerati sorprendenti, e che potrebbero cambiare il futuro delle terapie per la salute cardiovascolare.

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Il trattamento - fondato sulla tecnologia di editing genetico chiamata 'Crispr' - interviene sul gene Angptl3, che interferisce con la capacita' del fegato di smaltire normalmente colesterolo e trigliceridi. Alcune persone hanno versioni del gene Angptl3 con bassa funzionalita' e che quindi godono di un colesterolo basso per tutta la vita.     Altre sono invece portatrici di una versione dello stesso gene estremamente attiva e con effetti quindi negativi. Pubblicato sul 'New England journal of medicine', il rapporto sta suscitando al tempo stesso entusiasmo e preoccupazione tra gli esperti. Il nuovo approccio altera difatti permanentemente il sistema genetico di una persona con conseguenze ed effetti di lungo termine non conosciuti.
  

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