A vent’anni dalla morte di Luca Coscioni, il dibattito sull’accesso alle terapie innovative per le malattie rare resta aperto. Economista, ricercatore e politico, malato di sclerosi laterale amiotrofica, Coscioni trasformò la propria esperienza in una battaglia per la libertà di ricerca scientifica e per il diritto alle cure, fondando nel 2002 l’Associazione Luca Coscioni.

Fin dagli inizi sostenne la necessità di garantire piena libertà alla ricerca, in particolare sulle cellule staminali embrionali, raccogliendo il sostegno di oltre cento Premi Nobel e promuovendo referendum per l’abrogazione della Legge 40 del 2004.

Accesso fragile alle terapie per malattie rare

Oggi, sottolinea l’Associazione, gli ostacoli non derivano soltanto da vincoli ideologici ma anche da fattori economici. L’80% delle malattie rare ha origine genetica e il 95% non dispone ancora di un trattamento approvato.

In Europa l’Agenzia Europea dei Medicinali ha autorizzato oltre 200 farmaci orfani, ma l’accesso rimane disomogeneo. Alcune terapie avanzate, con costi che possono raggiungere milioni di euro per singolo trattamento, sono state sospese o ritirate dal mercato nonostante evidenze di efficacia.

Tra gli esempi citati vi è l’epidermolisi bollosa, patologia genetica rara per cui una terapia genica sviluppata anche con fondi pubblici ha mostrato risultati promettenti ma le cui sperimentazioni risultano oggi interrotte. Analoga situazione riguarda alcune immunodeficienze genetiche rare, come la ADA-SCID, con trattamenti ritirati per motivi economici.

Le proposte: fondo dedicato e produzione pubblica GMP

L’Associazione propone l’istituzione di un fondo nazionale per la ricerca su malattie rare e ultra-rare, basato su cofinanziamento pubblico e contributi privati non profit, accompagnato da incentivi fiscali e semplificazioni burocratiche.

Tra le priorità figura anche la creazione di strutture pubbliche per la produzione di terapie avanzate secondo standard GMP (Good Manufacturing Practice), oltre all’obbligo di rimborso delle cure ad alto costo quando sicurezza ed efficacia siano scientificamente dimostrate.

Le firme per riattivare le sperimentazioni

In questo contesto l’Associazione Luca Coscioni ha annunciato la consegna al ministro delle Imprese e del Made in Italy, Adolfo Urso, delle prime firme raccolte per chiedere la ripresa delle sperimentazioni sulle terapie geniche per l’epidermolisi bollosa e il rilancio di Holoclar, trattamento che ha già consentito il recupero della vista in numerosi pazienti.

La delegazione, guidata da Alessandro Barneschi, paziente affetto da epidermolisi bollosa, partirà dal Senato per raggiungere il Ministero.

A distanza di due decenni dalla scomparsa di Coscioni, la questione dell’equità nell’accesso alle terapie resta centrale: non solo sviluppo scientifico, ma sostenibilità e responsabilità pubblica nella garanzia del diritto alla cura.