SLA, una nuova terapia orale mostra risultati promettenti: benefici funzionali nello studio clinico

In particolare, la terapia mira a modulare i processi di neuroinfiammazione, ridurre l’eccessivo accumulo di ferro nelle cellule e intervenire sull’attività alterata di specifiche molecole regolatorie, i microRNA. Alla sperimentazione hanno partecipato 68 pazienti, suddivisi con un rapporto 2:1 tra trattamento attivo e placebo per un periodo iniziale di sei mesi. Successivamente, per altri dodici mesi, tutti i partecipanti hanno ricevuto la terapia sperimentale. I risultati indicano che i pazienti trattati con PrimeC hanno registrato un miglioramento delle capacità funzionali rispetto al gruppo placebo, in particolare nelle funzioni legate alla parola e alla deglutizione.

 Dopo sei mesi di trattamento, il gruppo che assumeva il farmaco ha mostrato un punteggio medio superiore di 2,23 punti nella scala di valutazione funzionale della SLA. A 18 mesi, i pazienti che avevano iniziato la terapia fin dall’avvio dello studio presentavano un vantaggio medio di 7,92 punti rispetto a quelli inizialmente trattati con placebo. Un altro dato rilevante riguarda la riduzione del rischio di complicanze correlate alla malattia. L’inizio precoce e continuativo della terapia è stato associato a una diminuzione del 64% di eventi gravi, tra cui ospedalizzazioni, insufficienza respiratoria o morte. Lo studio ha inoltre evidenziato modifiche nei biomarcatori biologici: i pazienti trattati con PrimeC presentavano livelli più bassi di ferritina, proteina coinvolta nel metabolismo del ferro, e una riduzione di alcune molecole di microRNA associate alla patologia. Secondo i ricercatori, questi risultati preliminari rappresentano un segnale incoraggiante. I dati supportano infatti l’avvio di studi clinici di fase 3 su un numero più ampio di pazienti per confermare l’efficacia e la sicurezza della terapia e accelerare lo sviluppo di nuove opzioni di trattamento per la SLA.