Le CAR-T rappresentano una delle frontiere più avanzate dell’immunoterapia: il trattamento consiste nella riprogrammazione genetica dei linfociti T del paziente per riconoscere e distruggere le cellule tumorali che esprimono l’antigene BCMA.

Tra i punti chiave della terapia:

• approccio “one-shot”, con una singola infusione
• elevati tassi di risposta anche in pazienti difficili da trattare
• possibilità di periodi liberi da terapia
• potenziale miglioramento della qualità di vita

Secondo Francesca Gay, l’utilizzo in linee più precoci può aumentare l’efficacia grazie a un sistema immunitario meno compromesso e a una minore resistenza ai trattamenti.

Il percorso CAR-T resta complesso e altamente specializzato: dalla raccolta dei linfociti (aferesi) alla modifica genetica e reinfusione, la terapia può essere somministrata solo in centri autorizzati, con un forte coordinamento clinico e logistico.

Importante anche il ruolo delle associazioni di pazienti, come AIL, nel supporto informativo e organizzativo durante il percorso di cura.

La rimborsabilità si basa sui risultati dello studio CARTITUDE-4, che ha mostrato una riduzione del rischio di progressione del 71% e della mortalità del 45% rispetto alle terapie standard.

L’introduzione di cilta-cel segna un ulteriore passo verso una medicina sempre più personalizzata e apre la strada a un possibile cambiamento di paradigma nella gestione del mieloma multiplo.