Immunoterapia e CAR-T, asse Roma-Lisbona per renderle accessibili a più pazienti

Una collaborazione internazionale per accelerare lo sviluppo delle terapie avanzate e renderle accessibili a un numero sempre maggiore di pazienti. È questo il cuore dell’accordo firmato tra l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e la Fundação Champalimaud di Lisbona, due realtà di primo piano nel panorama della ricerca biomedica europea.

L’intesa punta a creare una sinergia nel campo dell’immunoterapia e della medicina traslazionale, integrando competenze pediatriche e dell’adulto in un modello che accompagna l’innovazione "dal laboratorio al letto del paziente".　

Il modello della medicina traslazionale

Il progetto si fonda sulla complementarità tra l’esperienza oncologica negli adulti della fondazione portoghese e quella pediatrica del Bambino Gesù. L’obiettivo è sviluppare piattaforme condivise per terapie cellulari avanzate, con particolare attenzione alle CAR-T, considerate una delle frontiere più promettenti della medicina personalizzata contro tumori e malattie autoimmuni. In questa prospettiva, la delegazione portoghese ha visitato i laboratori di terapia genica e l’officina farmaceutica dell’ospedale romano, confrontandosi con il team guidato dal professor Franco Locatelli.　

Accesso alle cure oltre le barriere economiche

Oltre all’innovazione scientifica, l’accordo si distingue per una forte dimensione etica e sociale. Le due istituzioni hanno infatti stabilito che i risultati della collaborazione saranno messi a disposizione a costi contenuti, soprattutto per enti non profit e contesti a basse risorse. "Non soltanto di alto profilo scientifico, ma altresì espressione di una visione ampia e lungimirante", ha sottolineato il cardinale Pietro Parolin, evidenziando come il progresso medico debba confrontarsi con "giustizia, solidarietà e promozione integrale della persona".　

Rendere sostenibili le terapie più innovative

Al centro dell’intesa c’è anche la sfida della sostenibilità delle cure avanzate, spesso caratterizzate da costi elevati e limitata diffusione. "Il nostro scopo principale è creare un modello di sviluppo che renda cure innovative, spesso molto costose e difficilmente accessibili, sicure, efficaci e sostenibili per un numero maggiore di pazienti", ha dichiarato Maria Leonor Beleza, presidente della Fundação Champalimaud. Dello stesso avviso il presidente del Bambino Gesù, Tiziano Onesti: "insieme intendiamo rispondere all'appello affinché l'accesso alle cure non rimanga un privilegio di pochi, ma diventi un diritto tangibile".

Focus su tumori e malattie autoimmuni

La collaborazione si concentrerà su patologie ancora prive di approcci consolidati basati su terapie cellulari. Tra queste, neoplasie solide, tumori ematologici come le leucemie mieloidi acute e le leucemie linfoblastiche acute T, oltre alle malattie autoimmuni. "La finalizzazione di questo accordo rappresenta un punto di svolta per incrementare il numero di pazienti che possono avere accesso a trattamenti con cellule CAR-T", ha spiegato il professor Franco Locatelli. Anche sul piano scientifico internazionale, la collaborazione punta sulla condivisione di competenze e risorse. "Lo scambio di idee, conoscenze, giovani ricercatori e tecnologia permetterà di rendere accessibili terapie avanzate oggi poco disponibili", ha affermato Markus Maeurer.

Verso una rete globale

L’accordo rappresenta anche il primo passo verso la costruzione di una rete internazionale di istituzioni accomunate da valori scientifici ed etici condivisi. L’ambizione è accelerare l’applicazione clinica delle innovazioni e amplificarne l’impatto su scala globale.　 "In un mondo segnato dalla frammentazione, questo gesto proclama una verità essenziale: la vita di ogni bambino possiede un valore infinito", ha ricordato il patriarca di Lisbona, mons. Rui Manuel Sousa Valério.

A chiudere l’iniziativa, l’auspicio del cardinale Emil Paul Tscherrig: "sia l’inizio di un movimento coraggioso e rivoluzionario che porterà frutti per la vita".