Dalle Car-T pediatriche contro il neuroblastoma alle applicazioni sperimentali nelle malattie autoimmuni, fino alle piattaforme a mRna e ai modulatori di Rna per le malattie genetiche. I risultati presentati oggi all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù dal Centro Nazionale per la Terapia Genica e i Farmaci a Rna delineano un avanzamento su più fronti della medicina di precisione, accompagnato da una parallela spinta sul trasferimento tecnologico e sulla costruzione di una filiera nazionale dell’innovazione biomedica.

Il dato clinico più rilevante riguarda le Car-T contro il neuroblastoma pediatrico, con risultati pubblicati nell’agosto 2025 su Nature Medicine: il 77% di risposte positive, il 67,6% dei pazienti in vita a cinque anni e il 52,8% senza progressione di malattia.

Le evidenze cliniche: dalle Car-T pediatriche alle autoimmuni

Il cuore della presentazione resta l’impatto clinico delle piattaforme sviluppate dal Centro. Oltre ai risultati sul neuroblastoma, sono stati illustrati i progressi nell’uso sperimentale di cellule Car-T CD19 nelle malattie autoimmuni pediatriche gravi, come lupus, dermatomiosite e sclerosi sistemica, con 7 pazienti su 8 portati a remissione completa.

Si tratta di un filone particolarmente interessante perché sposta l’uso delle Car-T dall’oncoematologia a un ambito diverso, quello del "reset" immunologico in patologie autoimmuni ad alta complessità.

Sul versante delle malattie genetiche, il Centro ha inoltre sviluppato modulatori di Rna basati sulla tecnologia Sineup, con potenziali applicazioni, tra l’altro, nella talassemia. In oncologia è stata invece validata una piattaforma a mRna per la produzione in vivo di anticorpi bispecifici, con l’obiettivo di ridurre costi e tossicità dei trattamenti.

Tra le altre linee di ricerca figurano anche l’identificazione di bersagli a Rna contro la sarcopenia nei pazienti oncologici e lo sviluppo di un "vaccino invertito" a mRna per indurre tolleranza immunitaria nelle malattie autoimmuni.

Una rete nazionale di infrastrutture per la medicina di precisione

I risultati scientifici si inseriscono in una rete più ampia di infrastrutture dedicate alla ricerca traslazionale. Alla base del modello ci sono il Clinical Trial Center di Modena per gli studi di fase 1, il Centro organoidi di Padova, il RECAS Big Data Center di Bari, i poli milanesi dedicati alla regolazione e alla terapia genica e il potenziamento del laboratorio "Stefano Verri" di Monza.

Secondo quanto riferito, nel 2025 l’International Scientific Advisory Board ha valutato positivamente oltre 200 progetti del Centro. Un dato che conferma la volontà di consolidare una piattaforma nazionale non limitata alla singola linea terapeutica, ma pensata come infrastruttura di sistema per la ricerca biomedica avanzata.

Anche l’innovazione dei processi produttivi rientra in questo disegno. Tra gli strumenti citati figura CFBox, un isolatore robotizzato basato su intelligenza artificiale, sviluppato per ridurre i costi di produzione.

Dal laboratorio all’impresa: 34 progetti e 16 milioni per il trasferimento tecnologico

Accanto ai risultati clinici, il Centro ha presentato anche il bilancio della fase Pnrr sul fronte del trasferimento tecnologico. I numeri indicati parlano di 34 progetti finanziati e 16 milioni di euro investiti per trasformare i risultati scientifici in applicazioni industriali.

Sono otto le startup innovative sostenute e tre i progetti selezionati per lo scale-up nell’ambito della GeneRnation Challenge. Parallelamente, il Centro riferisce oltre 700 nuove assunzioni, con un forte coinvolgimento di giovani ricercatori.

Il punto, in questo caso, non è solo la valorizzazione della ricerca, ma la costruzione di una filiera italiana dell’Rna e della terapia genica che possa mantenere continuità anche oltre la fase Pnrr.

"Un modello di sinergia tra università e impresa trasforma la scienza in patrimonio industriale", ha affermato Francesca Galli, dirigente della Segreteria tecnica presso l’Ufficio di Gabinetto del Ministero dell’Università e della Ricerca. "Grazie ad Academy e dottorati innovativi consolidiamo il metodo Pnrr nella programmazione ordinaria per rafforzare il ruolo dell’Italia nello Spazio europeo della ricerca".

L’obiettivo: stabilità fino al 2030 e apertura a nuovi partner

La prospettiva indicata è quella di un’evoluzione verso un modello di Open Innovation Hub, sostenuto da nuovi fondi pubblici e partnership private, con l’obiettivo di garantire continuità al progetto fino al 2030.

"I nuovi fondi ci permetteranno di consolidare questo modello autofinanziato e ibrido", ha dichiarato Rosario Rizzuto, presidente del Centro Nazionale per la Terapia Genica e i Farmaci a Rna. "Il nostro futuro si basa sull’apertura a nuovi partner istituzionali e industriali, pronti a consolidare il nostro ruolo di eccellenza europea con nuove alleanze internazionali e a garantire stabilità ai nostri ricercatori fino al 2030".

Il punto di equilibrio, per il Centro, sarà ora dimostrare che il trasferimento tecnologico e la costruzione della filiera industriale possono accompagnare, senza sovrapporvisi, la maturazione clinica delle piattaforme terapeutiche più promettenti.