EGPA, nuova opzione terapeutica rimborsata: AIFA approva benralizumab per le forme recidivanti o refrattarie

Una nuova opportunità terapeutica per i pazienti affetti da granulomatosi eosinofila con poliangite (EGPA). L’Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di benralizumab per il trattamento delle forme recidivanti o refrattarie della malattia, rara vasculite sistemica associata a eosinofilia e caratterizzata da manifestazioni cliniche eterogenee e spesso difficili da riconoscere precocemente.

La decisione dell’AIFA, pubblicata in Gazzetta Ufficiale, si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III MANDARA, primo trial comparativo tra biologici nell’EGPA. I dati hanno mostrato che il 58% dei pazienti trattati con benralizumab ha raggiunto la remissione clinica, confermando la non inferiorità rispetto al comparatore mepolizumab.

Particolarmente rilevante anche l’impatto sul consumo di corticosteroidi orali: oltre l’86% dei pazienti ha ridotto di almeno la metà il dosaggio degli steroidi, mentre il 41% ha potuto sospendere completamente il trattamento corticosteroideo, contro il 26% osservato con mepolizumab.

L’EGPA colpisce circa 1.400 persone in Italia ed è una patologia complessa che coinvolge piccoli vasi sanguigni e organi multipli. Asma severo, poliposi nasale e rinosinusite cronica rappresentano spesso le prime manifestazioni, ma la malattia può evolvere interessando polmoni, cuore, nervi periferici, reni e cute.

“L’assenza di marcatori diagnostici specifici rende frequente il ritardo nella diagnosi”, spiega Sara Monti. “Per questo è essenziale un approccio multidisciplinare che coinvolga più specialisti e permetta una presa in carico precoce”.

Benralizumab agisce sul recettore dell’interleuchina-5 espresso sugli eosinofili, cellule immunitarie centrali nella patogenesi dell’EGPA. Il farmaco induce una rapida deplezione degli eosinofili grazie a un meccanismo di citotossicità anticorpo-dipendente mediato dalle cellule Natural Killer.

Secondo Jan W. Schroeder, la riduzione dell’esposizione ai corticosteroidi rappresenta uno degli aspetti più significativi del nuovo trattamento. “Gli steroidi restano fondamentali nella gestione della malattia, ma il loro impiego prolungato può determinare effetti collaterali importanti come osteoporosi, diabete, ipertensione e aumento di peso”.

Lo studio di estensione MANDARA OLE, con follow-up fino a due anni, ha inoltre confermato la persistenza del controllo di malattia nel tempo e il mantenimento della remissione clinica.

Sul fronte della sostenibilità, gli esperti sottolineano come una gestione più efficace possa ridurre ricoveri e complicanze. “Nelle analisi real world il costo annuo per paziente varia tra 4.500 e 9.000 euro, con le ospedalizzazioni che rappresentano la voce di spesa principale”, osserva Stefano Palcic.

Per le associazioni dei pazienti, la vera sfida resta però la diagnosi precoce. “Molti convivono per anni con sintomi apparentemente comuni prima di arrivare a una corretta identificazione della patologia”, ricorda Eugenia Durante. “Avere nuove opzioni terapeutiche significa migliorare qualità di vita e prospettive di controllo della malattia”.