Daraxonrasib non è una terapia di prima linea

Uno dei primi punti chiariti dalla SIGE riguarda i pazienti ai quali è destinato il trattamento. Daraxonrasib non rappresenta, allo stato attuale, una terapia da utilizzare alla diagnosi: l’indicazione riguarda gli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che abbiano già ricevuto almeno un precedente trattamento sistemico.

È una distinzione rilevante perché proprio dopo la progressione della malattia le alternative terapeutiche sono limitate. L’EMA sottolinea infatti il bisogno di opzioni migliori per questi pazienti, considerando la limitata efficacia e la significativa tossicità della chemioterapia standard in questa fase della malattia.

Sopravvivenza quasi raddoppiata nello studio

I risultati dello studio registrativo indicano un beneficio significativo nei pazienti già sottoposti a chemioterapia: con daraxonrasib la sopravvivenza mediana è passata da circa 7 a circa 13 mesi rispetto al trattamento chemioterapico tradizionale. In altri termini, metà dei pazienti trattati con il nuovo farmaco era ancora in vita a circa 13 mesi, contro circa 7 mesi nel gruppo di confronto.

Lo studio ha inoltre evidenziato una riduzione di circa il 60% del rischio di morte con daraxonrasib rispetto alla chemioterapia tradizionale. Questo dato non significa che il rischio individuale di ciascun paziente diminuisca automaticamente del 60%, ma descrive la riduzione del rischio osservata nel gruppo trattato rispetto a quello di confronto. Tra gli effetti collaterali segnalati, rash e diarrea sono risultati clinicamente gestibili.

SIGE: attenzione alle aspettative del singolo paziente

Proprio di fronte a risultati così rilevanti, la SIGE invita alla cautela nella loro interpretazione. I valori emersi dallo studio si riferiscono infatti all’insieme dei pazienti arruolati e non possono essere considerati una previsione di ciò che accadrà alla singola persona sottoposta alla terapia.

La risposta clinica e il prolungamento della sopravvivenza possono variare da paziente a paziente e discostarsi dai valori mediani osservati nella sperimentazione. Un richiamo alla prudenza che, per la Società scientifica, non ridimensiona l’importanza dei risultati raggiunti. Daraxonrasib è inoltre già in fase di valutazione come possibile terapia di prima linea per l’adenocarcinoma pancreatico.

Dal parere del CHMP all’accesso in Italia: cosa succede adesso

Un altro punto sul quale la SIGE richiama l’attenzione riguarda i tempi. Il parere favorevole del CHMP rappresenta infatti soltanto il primo passaggio dell’iter autorizzativo europeo e non equivale all’immediata disponibilità del farmaco negli ospedali italiani.

Dopo l’autorizzazione europea, si aprirà la fase nazionale: l’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) dovrà negoziare con l’azienda produttrice prezzo e rimborsabilità, prima che daraxonrasib possa essere somministrato negli ospedali a carico del Servizio sanitario nazionale.

L’EMA ha valutato il farmaco attraverso una phased review, avviata nel luglio 2026 nell’ambito del Cancer Medicines Pathfinder, programma pilota dedicato alle molecole considerate ad alta priorità nelle aree caratterizzate da un forte bisogno terapeutico insoddisfatto. Una condizione che riguarda anche l’adenocarcinoma pancreatico metastatico, per il quale le alternative efficaci dopo il fallimento della prima linea restano limitate.

L’impegno della SIGE per l’accesso alla nuova terapia

La Società scientifica seguirà le prossime tappe dell’iter nazionale con l’obiettivo che, una volta disponibile in Italia, la nuova terapia possa entrare nella pratica clinica in modo tempestivo, equo e appropriato. La sua posizione tiene così insieme due aspetti: il valore di una nuova opportunità terapeutica in una malattia con poche alternative dopo la prima linea e la necessità di fornire a pazienti e familiari informazioni corrette su　indicazioni, risultati attesi e tempi effettivi di accesso.