Emofilia: in Italia oltre 4300 pazienti, presto farmaci rivoluzionari

Per gli oltre 4300 italiani che soffrono di emofilia è in arrivo una svolta epocale nelle terapie, a cui bisogna garantire tuttavia la piena accessibilità. La certezza in una qualità della vita migliore è stata confermata dai massimi esperti del settore  nel corso della conferenza organizzata dalla federazione delle associazioni di pazienti (Fedemo) e da quella dei centri (Aice) in occasione della giornata mondiale dedicata alla malattia che si è celebrata l'11 aprile.

Nell'immediato futuro, spiega Flora Peyvandi dell'Irccs Ca' Granda di Milano (

it/video/13262/intervista-a-Flora-Peyvandi-univ-iRCSS-Ca-Granda-osp-Magg-Policlinico-Milano-/" target="_blank">clicca qui per la video intervista), arriveranno nuovi emoderivati in grado di ridurre, e in qualche caso dimezzare, il numero di infusioni necessarie ai pazienti, che hanno già superato l'ultima fase della sperimentazione o che sono addirittura già state approvate al di fuori dell'Europa. E poi c'è la terapia genica, in grado di curare definitivamente la malattia. Peyvandi ribadisce però che la ricerca è fondamentale in questo tipo di malattia, un sostegno che deve arrivare dallo Stato senza limitazioni.

"Questi farmaci - sottolinea la presidente di Fedemo Cristina Cassone (clicca qui per la video intervista) nella foto - sono in grado di migliorare molto la qualità della vita dei pazienti, ad un costo paragonabile, o poco superiore, a quello degli attuali". "Noi vorremmo ch a proposito di sostenibilità si parli di nuove terapie e i benefici che comportano", aggiunge Cassone.

Ogni anno, dice Lorenzo Mantovani dell'università Bicocca di Milano, nascono in Italia circa 50 bambini con emofilia l'anno. "La loro aspettativa di vita ora è paragonabile a quella di un bambino non malato, e anche negli adulti la qualità della vita si sta avvicinando. Con i nuovi farmaci riduciamo ulteriormente la differenza, e se anche dovessimo spendere di più l'investimento è ampiamente ripagato".

Nonostante i progressi, ha affermato il vicepresidente della commissione Sanità del Senato Maurizio Romani (clicca qui per la video intervista), i pazienti hanno ancora delle difficoltà. "Bisogna migliorare l'accesso ai farmaci, difficile per il 30,2% degli emofilici, e le dotazioni di personale per i servizi a domicilio". Romani, che è anche medico, si appella ai colleghi politici affinché le risorse vengano investite meglio. "i pazienti non devono rimanere soli - precisa Romani - devono sentirsi assistiti e seguiti". Gli emofilici dovranno essere ben gestiti con un'assistenza sanitaria territoriale grazie anche alla telemedicina e al teleconsulto.

Giuseppe Mazza, ricercatore all'University College di Londra (clicca qui per la video intervista) fa il punto sulla ricerca in Inghilterra e in Italia dando anche un punto a favore al nostro Paese. Massimo Colombo dell'Università IRCSS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano (clicca qui per la video intervista) descrive i nuovi farmaci in arrivo, “una rivoluzione grazie soprattutto ai nuovi farmaci generici che tra l'altro costeranno molto di meno”. Un'eccellente notizia insomma per il Sistema sanitario nazionale.

Fonte: interna