La spesa sostenuta complessivamente dal nostro Servizio sanitario per i malati rari esenti è di circa 1,35 miliardi di euro, pari all'1,2 per cento della spesa pubblica totale. La spesa per malato raro, in media, non si discosta di molto da quella di un cittadino con due malattie croniche. E' quanto emerge dal 1/mo Rapporto dell'Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), presentato oggi a Roma. I dati contenuti sono stati ottenuti con lavoro sui database amministrativi di Lombardia e Puglia, due regioni popolose e rappresentative del Nord e del Sud d'Italia.

Secondo quanto emerge dal rapporto, il Ssn sostiene una spesa media pro-capite annua inclusa nel range di 4.217-5.003 euro. Emerge anche un 'profilo' delle persone con malattie rare: i malati rari esenti, in Italia, sono circa lo 0,5 per cento della popolazione (270.

027-322.763 malati rari), con una prevalenza maggiore di donne, un picco nell'età adolescenziale (10-19 anni) e un altro dai 40 ai 49 anni. Le malattie ultra rare (meno di 1 caso su 1.000.0000) che si concentrano maggiormente in età giovanile, "rappresentano la vera sfida in termini organizzativi - come spiega Francesco Macchia, coordinatore OssFor - perché ammontano ad una quota compresa tra il 15,9 e il 16,5 per cento dell'universo dei pazienti con malattie rare, ma sono frazionati in oltre 215 malattie o gruppi che accedono all'esenzione".

Per quanto riguarda i farmaci orfani, l'Italia ha invece ne ha un numero di rimborsati secondo solo al Regno Unito, come anche il costo annuo di trattamento medio più basso fra i Paesi considerati. Nel 2017 l'Agenzia Europea per i Medicinali ha autorizzato, complessivamente, 73 nuovi farmaci di cui 10 con designazione orfana. La spesa per farmaci orfani su quella farmaceutica pubblica e privata totale è cresciuta tra il 2015 e il 2016: passa, infatti, dal 3,9 al 4,6 per cento. Nonostante questo, l'equilibrio del settore rimane secondo gli esperti "fragile".