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Cina, nuova tecnica 'taglia incolla' del Dna usata su embrioni

Medicina Interna Redazione DottNet | 02/09/2018 16:07

Corretto il 'singolo mattoncino' del genoma, prima volta al mondo

I ricercatori della ShanghaiTech University hanno applicato per la prima volta una forma avanzata della tecnica Crispr di 'taglia e incolla' del Dna su degli embrioni correggendo un difetto alla base di una malattia rara.  Lo studio, riporta il sito di Science, è stato pubblicato dalla rivista Molecular Biology e mette la Cina un passo avanti agli altri nella controversa corsa allo sviluppo di questa tecnica.  Gli embrioni utilizzati, potenzialmente utilizzabili per la fecondazione in vitro, avevano la sindrome di Marfan, un problema del tessuto connettivo che interessa ossa, cuore e articolazioni e che è causato da un errore in un singolo amminoacido.

Per correggerlo non è stata usata la tecnica Crispr 'classica', che prevede di sostituire o silenziare un gene, ma una forma avanzata che agisce sul singolo 'mattoncino' dei geni, la base, finora mai usata su embrioni.

Applicata a 18 embrioni, spiega lo studio, la tecnica non solo si è rivelata efficace nel sostituire una singola base con un'altra, ma è riuscita in quasi tutti i casi a farlo senza dare variazioni secondarie non volute come invece avviene negli altri casi. Gli embrioni non sono stati poi impiantati, ovviamente, ma per i ricercatori questa è "la prova di principio che è possibile realizzare una terapia genica correggendo le singole basi - ha spiegato uno degli autori al sito Stat -, anche se una vera applicazione nella fecondazione assistita è ancora lontana".  Sono diversi i gruppi nel mondo che stanno usando la Crispr su embrioni, anche se la pratica sta suscitando grandi polemiche.

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fonte: science

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