Si tratta del prodotto sperimentale REC 0545 di Orphan Europe (società del gruppo Recordati) per il trattamento della Malattia delle Urine a Sciroppo d'Acero
Recordati ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano al prodotto sperimentale REC 0545 di Orphan Europe (società del gruppo Recordati) per il trattamento della Malattia delle Urine a Sciroppo d'Acero (MSUD dall’acronimo inglese per Maple Syrup Urine Disease). È la prima volta che una designazione di farmaco orfano viene concessa per questa patologia.
MSUD è una rara malattia metabolica genetica in cui il corpo non è in grado di metabolizzare correttamente alcuni aminoacidi (i componenti delle proteine). A partire dalla prima infanzia, questa condizione è caratterizzata da scarso appetito, vomito, mancanza di energia (letargia), convulsioni, movimenti anormali e ritardo dello sviluppo. La malattia prende il nome dal caratteristico odore dolce dell'urina dei neonati colpiti. I pazienti con questa patologia soffrono di episodi di scompenso che, se non trattati, possono risultare letali. In Europa circa 3000 pazienti sono affetti da MSUD.
La designazione di farmaco orfano si applica ai farmaci studiati per il trattamento di malattie rare o condizioni che colpiscono meno di 5 persone su 10.
"Governo e azienda insabbiano effetti collaterali con cavilli"
In questi giorni la pratica per renderlo rimborsabile e quindi utilizzabile negli ospedali è sotto la lente dell’Agenzia del Farmaco. L’iter è lungo, ma secondo gli esperti il via libera sarà a luglio
I dati Pharma Data Factory (PDF): nel primo trimestre del 2024 questi indicatori diventano rispettivamente 455,4 milioni di confezioni e 4,6 miliardi di euro
Terapia sperimentata su 6 casi difficili da team italo-tedesco
"Governo e azienda insabbiano effetti collaterali con cavilli"
“È il momento di alzare l’asticella, migliorando la competitività. Assicurando anzitutto una piena tutela della proprietà intellettuale”
Muscoril rafforzerà la linea di prodotti esistente di Doc, già ricca di oltre 250 molecole in varie aree terapeutiche
Il Gruppo Chiesi, leader mondiale nel settore biofarmaceutico con sede a Parma e operante in 31 paesi, entra a far parte di EIT Health, una rete dedicata alla promozione di un futuro più in salute per i cittadini europei
Il primo appuntamento partenopeo si inserisce nella fase pilota del Progetto per un programma di screening nazionale nella popolazione pediatrica delle due patologie, promosso dall'Istituto Superiore di Sanità su incarico del Ministero della Salute
Greco (S.I.d.R.): “Prevenzione decisiva a supporto di genetica e stili di vita”
"Epidemia tra i mammiferi è un passo avanti verso l'uomo, non uno ma più ceppi si stanno adattando"
Benefici ottimali facendo 6-10 piani a piedi al giorno
Commenti