Bene gli esiti dello studio di fase III su caplacizumab contro rara malattia del sangue

Il 9 gennaio scorso il New England Journal of Medicine (NEJM) ha reso noti i risultati positivi dello studio di fase III registrativo Hercules sul trattamento con caplacizumab in aggiunta all' attuale standard di cura che consiste in plasmaferesi quotidiana (PEX) e immunosoppressione, negli adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), una rara patologia della coagulazione.ha dimostrato che caplacizumab di Sanofi (approvato dalla Commissione Europea ad agosto 2018 e autorizzato come trattamento degli adulti che hanno avuto un episodio di aTTP) registra un tempo significativamente piu' rapido di risposta alla conta piastrinica nei pazienti con porpora trombotica trombocitopenica. Caplacizumab ha dimostrato di ridurre significativamente i tassi di mortalita', recidive o di almeno un evento tromboembolico maggiore nel periodo di trattamento (l' obiettivo chiave secondario dello studio). Caplacizumab e' un nanoanticorpo bivalente anti-vWF (fattore di Von Willebrand) con un effetto immediato sull' adesione piastrinica e sulla conseguente formazione e accumulo dei micro-coaguli che causano trombocitopenia grave, ischemia tissutale e disfunzione d' organo nella porpora trombotica trombocitopenica acquisita. Il farmaco e' stato sviluppato da Ablynx (societa' del Gruppo Sanofi) e rappresenta la prima terapia specificamente indicata per il trattamento di questo raro disturbo della coagulazione che registra ancora un alto tasso di mortalita'. 

fonte: sanofi