Ema, via libera al nuovo medicinale per la beta-talassemia
Per pazienti che hanno bisogno di trasfusioni regolari
Sì ad un nuovo farmaco in Europa per la beta-talassemia, malattia ereditaria rara che provoca anemia grave: il Comitato per i Medicinali per Uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema), nella sua prima riunione dalla nuova sede ad Amsterdam, ne ha infatti raccomandato la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio. Il farmaco è destinato a pazienti adulti e adolescenti dai 12 anni in su, che hanno bisogno di trasfusioni di sangue regolari e per cui non ci sono donatori compatibili per il trapianto di cellule staminali. Si tratta di un farmaco orfano, perché cerca di far fronte ad una necessità medica insoddisfatta, e che ha beneficiato dello schema Prime, la piattaforma Ema per un dialogo tempestivo e approfondito con gli sviluppatori di nuovi farmaci promettenti. Ciò ha permesso una valutazione accelerata del medicinale, in 150 giorni, ad oggi il tempo più rapido per un farmaco per terapie avanzate.
pubblicità
fonte: ema
I Correlati
Mielofibrosi, Passamonti (UniMi): Con meno trasfusioni si vive di più e meglio
"Nuovo Jak inibitore riduce sintomi splenomegalia e migliora anemia". Rosati (Gsk): "Nuovo Jak inibitore già usato in 230 italiani"
Mieloma multiplo: approvazione europea per la terapia CAR-T ciltacabtagene autoleucel a partire dalla seconda linea di trattamento
Si tratta della prima terapia a base di CAR-T mirata all’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) approvata dalla Commissione europea per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che abbiano ricevuto almeno una l
Dolore cronico, ne soffre 1 miliardo e mezzo di persone nel mondo
Gli oppioidi sviluppano 'tolleranza', ovvero subiscono una progressiva riduzione dell'efficacia col rischio di doverne aumentare progressivamente la dose
Tumore delle vie biliari, terapia aumenta la sopravvivenza a 3 anni
Immunoterapia più chemioterapia raddoppia il tasso a lungo termine
Ti potrebbero interessare
Mieloma multiplo: approvazione europea per la terapia CAR-T ciltacabtagene autoleucel a partire dalla seconda linea di trattamento
Si tratta della prima terapia a base di CAR-T mirata all’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) approvata dalla Commissione europea per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che abbiano ricevuto almeno una l
Tumore delle vie biliari, terapia aumenta la sopravvivenza a 3 anni
Immunoterapia più chemioterapia raddoppia il tasso a lungo termine
Gestione del glaucoma e ipertensione oculare: in Italia la nuova combinazione di Santen a dose fissa di latanoprost e netarsudil
Agisce anche sul trabecolato
Studio italiano: ecco perché l’acetilsalicilico è in grado di attivare la risposta del sistema immunitario contro il tumore
La ricerca è stata coordinata dall’Università di Padova e pubblicata su Cancer
Ultime News
Denuncia redditi medici e odontoiatri: chiarimenti dall'Agenzia delle Entrate
Il professionista ha la possibilità di confrontare i dati in suo possesso con quelli acquisiti dall’Agenzia delle Entrate, visionando la propria dichiarazione precompilata, che sarà disponibile a partire dal prossimo 30 aprile
Schillaci: Un plauso ai farmacisti e alla Fofi per la professionalità e l’impegno spesi ogni giorno
"Le farmacie rappresentano sempre più un punto di riferimento per la collettività e per il servizio sanitario nazionale costituendo spesso il presidio sanitario più prossimo per i cittadini"
Ginecologi non obiettori: No a contributi Pnrr dirottati verso associazioni con nessuna competenza socio sanitaria
Laiga: "Se si vuole dare un concreto aiuto alla maternità dopo la nascita, sarebbe più sensato investire tali soldi per rimediare ai gravi tagli al personale sanitario degli ultimi anni"
L’infezione Covid più lunga è durata 613 giorni, timori per nuove varianti
L’infezione prolungata ha portato all’emergere di una nuova variante immuno-evasiva a causa dell’ampia evoluzione all’interno dell’ospite. Il paziente è poi deceduto
Commenti